Estudos atuais da biologia molecular da leucemia mieloide aguda (LMA) identificaram mutações específicas, como as nos genes FTL3, IDH1 e IDH2, tornando-os alvos terapêuticos, além de fornecerem um valor prognóstico. Paralelamente, a imunoterapia visa a destruição seletiva das células leucêmicas por meio do sistema imune, dando destaque para anticorpos monoclonais, inibidores de checkpoint imunológico e terapias com células CAR-T.

Analisar os avanços terapêuticos recentes no tratamento da LMA em adultos, com ênfase na aplicação de inibidores de mutações específicas e imunoterapias como alternativas à quimioterapia convencional.

Trata-se de uma revisão narrativa da literatura. Realizou-se uma ampla busca nas bases de dados PubMed, SciELO e Google Scholar, incluindo artigos publicados nos últimos 10 anos. Utilizaram-se os descritores “leucemia mieloide aguda”, “terapias alvo”, “inibidores de mutação”, “FLT3”, “IDH1”, “IDH2”, “imunoterapia” e “terapias avançadas”, combinados por meio dos operadores booleanos “AND” e “OR”.

A revisão da literatura identificou 6 artigos que preencheram os critérios de inclusão. A análise desses estudos evidenciou avanços expressivos nas abordagens terapêuticas da LMA que se refletem diretamente na sobrevida e qualidade de vida dos pacientes, principalmente com o uso de terapias-alvo, imunoterapias e combinações personalizadas baseadas em biomarcadores genéticos. A introdução de inibidores de FLT3, IDH1 e IDH2 como midostaurina, gilteritinibe, ivosidenibe e enasidenibe representou um marco no manejo de subgrupos moleculares da LMA, proporcionando respostas hematológicas duradouras com menor toxicidade em comparação à quimioterapia convencional. O uso de agentes hipometilantes, como azacitidina e decitabina, isoladamente ou em combinação com venetoclax, destacou-se como estratégia eficaz, especialmente em pacientes idosos ou não candidatos à quimioterapia intensiva, com taxas de resposta global superiores a 60% em alguns estudos clínicos analisados. Esses dados são particularmente relevantes diante da heterogeneidade biológica e prognóstica da doença, exigindo abordagem individualizada e baseada em testes moleculares desde o diagnóstico. Outro dado significativo abordado foi a incorporação da terapia celular, com destaque para o potencial da terapia com células CAR-T direcionadas ao antígeno CD123, cujos estudos pré-clínicos e ensaios de fase inicial mostraram atividade antileucêmica promissora, embora ainda limitada pela toxicidade associada e pela necessidade de refinamento tecnológico. os estudos enfatizaram a importância da vigilância pós-tratamento e da doença residual mínima (DRM) como parâmetro prognóstico, sendo cada vez mais utilizada na decisão terapêutica, inclusive para encaminhamento precoce ao transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (TCTH) em pacientes com DRM persistente.

A incorporação de terapias-alvo e imunoterapias oferecem alternativas mais eficazes e menos tóxicas em comparação à quimioterapia convencional. Inibidores moleculares relacionados a mutações específicas, como FLT3, IDH1 e IDH2, demonstraram benefícios significativos, especialmente em subgrupos genéticos definidos. A associação de agentes hipometilantes com venetoclax também apresentou resultados expressivos, especialmente em pacientes idosos ou inelegíveis para quimioterapia intensiva.