O emicizumabe é um anticorpo biespecífico recomendado para profilaxia contra eventos hemorrágicos em pessoas com hemofilia A sem (PcHA) ou com inibidores (PcHAi). O Estudo EMCase é um registro de PcHA/PcHAi em profilaxia com emicizumabe no Brasil.

Avaliar as taxas anualizadas dos sangramentos (TAS) tratados um ano antes e durante o primeiro ano de profilaxia com emicizumabe.

PcHA/PcHAi em profilaxia com emicizumabe foram convidadas em cada Centro de Tratamento de Hemofilia (CTH) participante. Dados clínicos do tratamento anterior (12 meses) e durante (12 meses) a profilaxia com emicizumabe foram coletados. Os sangramentos foram classificados em espontâneos (traumatismo não determinado), pós-traumáticos e causa desconhecida, e contabilizados apenas se receberam algum tratamento para hemostasia. A TAS total correspondeu ao somatório dos sangramentos tratados ao longo do tempo, transformando-se para um período de 365,25 dias (anualização).

Um total de 45 PcHA (n = 8) e PcHAi (n = 37) registradas em 11 CTH tinham pelo menos 1 ano de profilaxia com emicizumabe. Desse total, 31/40 (77%) tinham hemofilia A grave. Imunotolerância foi realizada em 32/45 (71%), sendo 1 caso de sucesso. Antes de iniciar o emicizumabe, 35/44 (80%) PcHA/PcHAi estavam em profilaxia, 9/44 (20%) recebiam exclusivamente tratamento episódico (todas PcHAi) e 37/45 (82%) recebiam agentes de bypass. A idade mediana no início do emicizumabe foi 10 anos (intervalo 1-71). Apenas 1 PcHA/PcHAi não recebeu ataque de emicizumabe, enquanto o restante recebeu 3 mg/kg/semana, ao longo de 4 semanas. O esquema de manutenção mais prescrito foi 1,5 mg/kg/semana (40/43; 93%). A duração mediana da profilaxia com emicizumabe foi 1,8 ano (intervalo 1,1-3,5). Para PcHA, o número total de eventos hemorrágicos tratados reduziu de 26 (12 pós-traumáticos) para 1 (1 pós-traumático), a mediana (amplitude) da TAS-total reduziu de 2 (0-11) para 0 (0-1) e o número de PcHA com zero sangramento aumentou de 2/8 (25%) para 7/8 (88%). Entre todas as PcHAi, o número total de eventos hemorrágicos tratados reduziu de 154 (65 pós-traumáticos) para 12 (8 pós-traumáticos), a mediana (amplitude) da TAS-total reduziu de 3 (0-16) para 0 (0-2) e o número de PcHAi com zero sangramento aumentou de 8/37 (22%) para 28/37 (76%). Entre PcHAi em profilaxia, o número total de eventos hemorrágicos tratados reduziu de 82 (39 pós-traumáticos) para 6 (5 pós-traumáticos), a mediana (amplitude) da TAS-total reduziu de 3 (0-16) para 0 (0-2) e o número de PcHAi com zero sangramento aumentou de 8/28 (29%) para 23/28 (82%). Não foram relatados eventos adversos.

TAS-total foi reduzida durante a profilaxia com emicizumabe, em comparação com a profilaxia anterior com PcHA e com o tratamento anterior em PcHAi.

Tatyane Oliveira Rebouças e Luany Elvira Mesquita Carvalho (HEMOCE); Sandra Sibele de Figueiredo e Edilma Silva Casaretto (HEMOÍBA); Melissa Palis Santana (HEMOPI); Clarissa Barros Ferreira e Adriana Celia Luz (HEMORGS); Elaine Posener (HEMOSE); Francine Campoy e José Sávio Santos Ferreira Filho (HEMOSC); Paula Cella Giacometto (HEMEPAR, UEM); Ana Maria Vanderlei, Íris Maciel Costa, Neuza Cavalcanti de Morais Costa e Tânia Maria Rocha Guimarães (HEMOPE); Fátima Amaral Souto (HEMOBA); Carolina Freire da Gama Costa (Clínica Humaninhos); Alexandra Vilela Gonçalves (HEMOGO); Rafael Lucas de Assis Ferreira e Melina Belintani Swain (FHB).