Descrever as características clínico-laboratoriais, a mortalidade e a sobrevida em uma coorte de crianças e adolescentes com diagnóstico de Leucemia Promielocítica Aguda (LPA), comparando dois protocolos de tratamento utilizados no período.

Estudo de coorte retrospectivo, incluindo menores de 18 anos com LPA acompanhados no Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP), entre 2011 e 2023. No período de 2011 a 2018 foi utilizado o protocolo ICC/APL 01 que consiste na associação de Ácido Transretinóico (ATRA) à quimioterapia (Idarrubicina, Citarabina, Methotrexato, Mercaptopurina). A partir de 2019, iniciou-se o protocolo CLEHOP que associou ATRA e Trióxido de arsenio (ATO) à quimioterapia (Idarrubicina), para os pacientes de alto risco (AR) e a associação de ATO e ATRA, sem quimioterapia, para os pacientes de baixo risco (BR). A análise de Sobrevida foi calculada pelo método de Kaplan-Meier, considerando óbito como evento para a sobrevida global e Recidiva para a Sobrevida livre de eventos.

: Foram incluídos 46 pacientes, sendo 28 tratados no primeiro período, com o Protocolo ICC/APL 01 e 18 pacientes tratados no segundo período com o CLEHOP. Não houve diferença significativa nas características clínico-laboratoriais entre os dois grupos de pacientes. Os principais sítios de sangramento foram pele, mucosas e SNC. Houve cinco óbitos durante a indução do tratamento, sendo quatro no primeiro período e um no segundo período. Os óbitos indutórios aconteceram nos primeiros 7 dias do tratamento. Todos os pacientes avaliados após a indução obtiveram remissão completa e cinco pacientes recidivaram, sendo quatro no primeiro período (todos classificados ao diagnóstico como BR). Destes 3 foram resgatados com trióxido de Arsenio e Transplante Autólogo de Medula Óssea (TAMO) e um paciente foi a óbito após a recidiva, com doença em progressão. Houve apenas 1 recidiva no segundo período, paciente de AR resgatado com esquema de ATO, ATRA e TAMO. A frequência total de óbitos foi mais que 3x maior no primeiro período que no segundo (17,9% × 5,6%). A sobrevida global no primeiro período foi de 82,1% versus 91,6% no segundo período (p = 0,46).

O número absoluto e relativo de óbitos entre os períodos evidencia a possibilidade de redução da letalidade com a mudança do protocolo. Em relação ao tempo de ocorrência do óbito, foi observado a frequência elevada de óbitos na primeira semana do tratamento, relacionados com a apresentação clínica da doença e com a toxicidade dos quimioterápicos. Foi evidenciado melhor sobrevida global, nos pacientes que realizaram tratamento com o protocolo CLEHOP. Essa diferença não apresentou significância estatística, provavelmente devido ao pequeno número de pacientes e o curto intervalo de tempo em que foram acompanhados neste estudo. Nosso estudo também demonstrou uma sobrevida livre de eventos maior nos pacientes tratados com o segundo protocolo (CLEHOP), uma vez que os valores de recidiva e óbitos prevaleceram no primeiro período.

Houve menor frequência de óbitos e recidivas e melhor taxa de sobrevida nos pacientes tratados com o protocolo CLEHOP