O transplante de medula óssea é uma importante modalidade terapêutica utilizada no tratamento de diversas doenças hematológicas, como leucemias e linfomas. Apesar de seus benefícios, essa terapia envolve riscos significativos. Dentre eles, destaca-se a doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH), uma grave complicação imunológica que pode se apresentar nas formas aguda ou crônica, comprometendo diversos órgãos. Por ser reconhecida como uma das principais causas de óbito após o transplante, a DECH constitui um dos maiores desafios clínicos no contexto do TMO.

Realizar uma revisão narrativa sobre os riscos associados ao transplante de medula óssea, com foco na fisiopatologia, manifestação clínica, estratégias diagnósticas e terapêuticas da DECH.

Realizou-se uma revisão narrativa da literatura, utilizando os descritores: “Transplante de Medula Óssea”, “GVHD”, “Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro” e “DECH” para a busca de artigos nas plataformas: PubMed, SciELO e Science Direct, incluindo estudos do período de 2010 a 2025, que abordassem fisiopatologia, manifestações clínicas, diagnóstico e/ou abordagens terapêuticas da DECH.

A DECH é uma complicação imunológica mediada por células T imunocompetentes do doador, os quais reconhecem as células do receptor como estranhas devido à disparidade nos antígenos de histocompatibilidade. Como consequência, ocorre uma intensa resposta inflamatória sistêmica, em que as células T CD8 citotóxicas do doador reconhecem os tecidos do receptor como estranhos, proliferam e desencadeiam uma resposta imunológica que resulta em lesões teciduais significativas em diversos órgãos. Pode se apresentar em duas formas clínicas: aguda e crônica. A forma aguda se manifesta especialmente nos primeiros 100 dias, sendo caracterizada por sintomas como erupção maculopapular, diarreia aquosa e icterícia. Por outro lado, a forma crônica costuma ocorrer após esse período e é marcada por manifestações autoimunes multissistêmicas, podendo envolver o sistema oral, esofágico, fascial e ocular. O diagnóstico fundamenta-se em uma avaliação clínica, associada a exames laboratoriais e histopatológicos. Atualmente, as abordagens terapêuticas mais recentes têm contribuído significativamente para o aumento da sobrevida e para a melhoria da qualidade de vida dos pacientes acometidos pela DECH. Um exemplo é o ruxolitinibe, que, em um estudo com 48 pacientes, foi administrado com mediana de 340 dias após o início da DECH, apresentando uma taxa de resposta geral de 33% e sobrevida livre de falha de 58%. Outro fármaco em estudo é o ofatumumabe, cuja eficácia foi avaliada em 38 pacientes com DECH refratária, resultando em uma taxa de resposta clínica de 62,5% após seis meses de tratamento. A DECH permanece como uma das principais complicações associadas ao transplante de medula óssea, representando um grande desafio clínico devido à sua elevada mortalidade. Apesar das limitações terapêuticas, os avanços recentes no desenvolvimento de novas abordagens demonstram perspectivas promissoras no controle da doença, especialmente em casos refratários. Diante disso, é essencial a continuidade das pesquisas e o investimento em terapias mais eficazes e individualizadas, visando à melhoria dos desfechos clínicos dos pacientes submetidos ao transplante de medula óssea.