Através de dois estudos de fase II e III, o caplacizumabe, um anticorpo monoclonal, foi aprovado como parte da terapia na Púrpura Trombocitopênica Trombótica (PTT). Desta forma, o objetivo deste trabalho é analisar os resultados do uso do caplacizumabe na PTT.

Trata-se de uma revisão sistemática com meta-análise que pesquisou artigos publicados nos últimos 15 anos nas bases de dados: LILACS, PubMed e SciELO. A pesquisa foi refinada através do acrônimo PICO. Os dados obtidos foram relatados conforme a diretriz PRISMA. A meta-análise foi realizada através do software da Cochrane Review Manager 5.4. O protocolo desta revisão foi registrado em uma base de dados conhecida como PROSPERO (#CRD42023454800).

8 artigos compuseram a amostra final, totalizando 691 pacientes, sendo feito a meta-análise de 4 desfechos: mortalidade, refratariedade, eventos hemorrágicos e eventos tromboembólicos. Demonstrou-se que o caplacizumabe reduziu a mortalidade com Odds Ratio de 0.24 (95% IC 0.10‒0.61) e a refratariedade com Odds Ratio de 0.22 (95% IC 0.10‒0.50). Também houve redução de eventos tromboembólicos e aumento de eventos hemorrágicos, mas sem significância estatística. Um menor tempo de internação hospitalar e normalização da contagem de plaquetas, redução de exacerbações, número e volume de plasmaférese foi observado com o uso do caplacizumabe, enquanto as recidivas foram divergentes entre os estudos.

Uma relação diretamente proporcional entre mortalidade e refratariedade é observada nos estudos desta revisão e condiz com a literatura, tendo em vista que quase metade dos óbitos no grupo da terapia padrão decorreram de doença refratária devido ao atraso do diagnóstico e início do uso do caplacizumabe. Sendo assim, a capacidade de o caplacizumabe evitar episódios de PTT refratária impactou na redução da mortalidade, tendo em vista que a PTT refratária é um importante indicador de mau prognóstico. Ademais, apesar da redução das exacerbações, com o término da terapia foi observado um aumento da recidiva, o que questiona o tempo ideal de uso da medicação. Referente aos eventos hemorrágicos, apesar de serem mais evidentes no grupo do caplacizumabe, a avaliação é limitada pela dificuldade de diferenciar um sangramento decorrente da medicação ou da doença. Por fim, análises pontuam a necessidade de mais estudos para avaliar os eventos tromboembólicos devido à falta de padronização na avaliação.

O caplacizumabe melhorou a sobrevida e a refratariedade dos pacientes e foi favorável para outros desfechos, com exceção das recidivas e dos eventos hemorrágicos e tromboembólicos que não demonstraram significância estatística. Apesar dos resultados promissores, o acesso e o custo da medicação ainda são problemas enfrentados, dificultando a implantação dessa terapêutica. Além disso, devido ao baixo número de estudos e amostras populacionais, outras experiências em centros de saúde são necessárias para uma avaliação mais detalhada da medicação.