A hemofilia A (HA) é a mais comum das hemofilias, com prevalência de 1 em 10.000 pessoas e afeta majoritariamente o sexo masculino. O tratamento padrão é a terapia de reposição de fator(F) VIII. No entanto, punções venosas periféricas repetidas implicam em risco de tromboflebite, outros danos vasculares e, em alguns casos, há a demanda de catéter central para manutenção da terapia. Destaca-se que em crianças a abordagem é mais complicada, pois, há dificuldade de punção e é necessário o treinamento do cuidador para realizá-la. Recentemente, o emicizumab, um anticorpo biespecífico que mimetiza a atuação do FVIII, foi incluído como opção terapêutica para HA. Sua via de administração subcutânea em intervalos maiores faz dele uma boa opção profilática, principalmente em portadores de inibidor contra o FVIII. Ensaios clínicos, como os estudos HAVEN, demonstram eficácia e segurança na profilaxia da HA, entretanto, sua ação e benefícios ainda são pouco relatados em crianças. Nesta revisão, delimitamos as análises para crianças, que tenham ou não usufruído de outras terapias, como reposição do FVIII ou agente bypass, com o objetivo de avaliar o uso do emicizumab neste público, levando em consideração a eficácia e qualidade de vida dos pacientes.

Trata-se de revisão literária que buscou artigos científicos nas bases de dados Biblioteca Virtual de Saúde (BVS) e PubMed publicados entre 2019-2024 e utilizando os descritores “Prophylaxis/ Profilaxia”, “Emicizumab”, “Hemophilia A/ Hemofilia A”. Os critérios de inclusão foram: faixa etária ≤12 anos, textos completos de ensaio clínico, metanálise ou estudo observacional e que abordassem a profilaxia com o emicizumab.

Foram encontrados 79 títulos, e, com a exclusão de 33 artigos por repetição (19), relevância com o tema (14) e falta do texto completo (8), 38 artigos foram selecionados para leitura. Destes, 32 foram excluídos por faixa etária e 1 ensaio clínico em andamento. Por fim, 5 artigos foram selecionados para revisão. Todos os estudos avaliaram a eficácia da profilaxia pela taxa de sangramento, calculada a partir da annualized bleeding rate (ABR). Um estudo utilizou também o consumo cumulativo de FVIII. Observou-se melhora em relação ao número de sangramentos em todos os 5 artigos, inclusive, em alguns, a ABR alcançou um valor próximo a zero. Parte dos pacientes não relatou sangramento durante o acompanhamento.

O assunto priorizado foi o controle do sangramento, contudo, outros temas como qualidade de vida, reações adversas e desenvolvimento de anticorpos também foram estudados. Os estudos que avaliaram o impacto dos tratamentos na qualidade de vida concluíram preferência pelo emicizumab em relação às alternativas profiláticas, visto a menor frequência de doses e via de administração. Houve poucas reações adversas; as mais descritas foram a nasofaringite e a reação no local de aplicação. Uma criança interrompeu o uso por cefaleia, com melhora após a suspensão. Poucos pacientes desenvolveram anticorpo anti-droga, podendo sugerir uma baixa imunogenicidade comparado à reposição de fator.

Os estudos têm demonstrado que o emicizumab é eficaz e capaz de modificar a qualidade de vida, porém, como os próprios estudos relatam, ainda são necessárias mais pesquisas para avaliar a eficácia do emicizumab a longo prazo, principalmente em crianças.