O transplante autólogo de medula óssea (TMO) é um tratamento consolidado para mieloma múltiplo (MM), com evidências de aumento da sobrevida livre de progressão de doença. No entanto, no Brasil, o acesso ao TMO permanece desigual, além de barreiras relacionadas a atrasos no diagnóstico, limitações no encaminhamento, falhas de indução e restrições institucionais. Tais obstáculos comprometem o tratamento adequado e podem afetar significativamente os desfechos clínicos em centros com recursos limitados.

Avaliar o impacto da realização do TMO na primeira linha de tratamento sobre a sobrevida livre de progressão (PFS) e sobrevida global (OS) em pacientes com MM atendidos em um centro público de saúde no Brasil.

Estudo retrospectivo baseado em revisão de prontuários médicos de pacientes com MM acompanhados em hospital público com unidade de transplante em que passaram no ambulatório de especialidade para MM entre Julho de 2018 e Junho de 2025. Foram coletadas variáveis clínicas e laboratoriais como idade, gênero, estadiamento (ISS, DS), tipo de cadeia monoclonal, regime de indução e dados de progressão ou óbito. A comparação entre os grupos com e sem TMO na primeira linha utilizou testes de Mann-Whitney e qui-quadrado. A sobrevida foi avaliada pelo método de Kaplan-Meier com teste de log-rank, e o hazard ratio (HR) estimado por modelo de Cox.

Incluímos 62 pacientes, com mediana de idade de 55,5 anos, sendo 56,5% mulheres. Os grupos foram homogêneos a variáveis e clínicas. Os principais esquemas de indução foram CTD (38,7%), VCD (33,9%) e VTD (11,3%). Apenas 37% (n = 23) realizaram TMO na primeira linha, sendo que a mediana entre o diagnóstico e a sua realização foi de 14 meses. Os principais motivos para não realização do TMO incluíram progressão (38,5%), comorbidades (12,8%) e recusa do paciente (12,8%). A mediana de seguimento foi de 49 meses. Em 48 meses de seguimento, a mediana PFS não foi atingida no grupo TMO e em quem não realizou TMO foi de 16 meses (HR 0,23; IC95%: 0,10–0,49; p = 0,00001). Em 48 meses de seguimento, a mediana de OS não foi atingida nos dois grupos (HR 0,27; IC95%: 0,06–1,21; p = 0,0662).

Nosso estudo evidencia que o transplante de medula óssea (TMO) na primeira linha de tratamento para mieloma múltiplo está associado a melhores desfechos clínicos, especialmente em termos de sobrevida livre de progressão, mesmo em um cenário com limitações estruturais. Entretanto, a taxa de realização do TMO em nossa coorte foi consideravelmente inferior à relatada em registros internacionais, refletindo barreiras relevantes de acesso no sistema público de saúde.