Hemofilia A é uma doença hemorrágica hereditária causada pela deficiência do fator VIII (FVIII). O tratamento tradicional envolve reposição endovenosa de FVIII, mas alguns pacientes desenvolvem inibidores, dificultando o manejo e afetando a qualidade de vida. O Emicizumabe, um anticorpo monoclonal que mimetiza o FVIII sem ser neutralizado por inibidores, trouxe uma nova esperança.

Este estudo busca entender a percepção de cuidadores/pacientes em profilaxia com Emicizumabe em um Centro Tratador de Hemofilia (CTH) do Nordeste.

Estudo transversal, quali-quantitativo, com questionário elaborado on-line contendo perguntas abertas e fechadas sobre a experiência com Emicizumabe. Participaram 16 pessoas: 10 cuidadores e 6 pacientes, com idades entre 2 e 39 anos, em diferentes tempos de tratamento.

A maioria (68,75%) eram crianças de 2 a 17 anos, e 31,25% adultos de 24 a 39 anos. Metade (50%) estava em profilaxia de 3 a 6 meses, e os demais em diferentes períodos. Todos relataram redução significativa de episódios hemorrágicos e melhora na qualidade de vida. A aplicação subcutânea foi considerada fácil por 62,5% e muito fácil por 37,5%. Não houve relatos de efeitos adversos. Os benefícios mais citados foram facilidade na administração (100%), menor impacto na rotina (93,8%), menos idas à emergência (87,5%), além da facilidade no armazenamento (81,3%) e no transporte domiciliar (62,5%). Os principais desafios foram a adaptação à via subcutânea (57,1%), a manutenção da regularidade do tratamento para ajustes da dose (37,5%) e a impossibilidade do manejo da dose como faziam com o Concentrado de FVIII (21,4%). Quanto ao preparo, 93,8% acharam fácil, e poucos relataram dúvidas sobre riscos, como trombose. No tocante a opinião dos entrevistados sobre a profilaxia com o Emicizumabe, frases comuns foram: “melhoria na qualidade de vida”, “sem sangramentos” e “viver como uma pessoa normal”. Houve sugestões por doses prontas na seringa e aplicações menos frequentes.

Os dados mostram uma recepção positiva ao medicamento, com redução de sangramentos e facilidade de uso, o que favorece a adesão, demonstrando compatibilidade com estudos analisados. A ausência de efeitos colaterais reforça sua segurança. Os relatos de melhora na rotina e autonomia indicam benefícios além da saúde física. Ainda assim, desafios como adaptação à via subcutânea e a manutenção da regularidade do tratamento para ajustes da dose precisam ser considerados. As sugestões dos participantes apontam para melhorias, como doses prontas na seringa e aplicações menos frequentes, que podem facilitar ainda mais o uso do medicamento. O Emicizumabe é uma terapia eficaz, segura e bem aceita na profilaxia da hemofilia A, promovendo redução de sangramentos e melhora na qualidade de vida. Sua facilidade de uso favorece a adesão, mas é importante oferecer suporte contínuo para superar desafios e otimizar os resultados.