A mielofibrose primária é uma neoplasia mieloproliferativa crônica de difícil diagnóstico e manejo clínico, geralmente acometendo pacientes na sexta década de vida. No Brasil, os dados de incidência, tratamento e desfechos ainda são escassos, especialmente no sistema público de saúde.

Descrever os desfechos clínicos de pacientes diagnosticados com mielofibrose primária no Instituto Estadual Arthur Siqueira Cavalcanti – HEMORIO, entre 2020 e 2025.

Estudo retrospectivo baseado na análise dos prontuários de pacientes com mielofibrose primária diagnosticados entre janeiro de 2020 e junho de 2025. Os dados foram organizados em planilhas do Microsoft Excel® e analisados por meio do software SPSS® versão 29.0. Variáveis numéricas foram descritas por médias e medianas. Variáveis categóricas foram apresentadas em frequências simples e comparadas pelo teste do qui-quadrado. A sobrevida global foi avaliada pelo método de Kaplan-Meier e comparada pelo teste log-rank.

Foram identificados 27 pacientes diagnosticados com mielofibrose no período avaliado, sendo 51,9% do sexo masculino. A mediana de idade ao diagnóstico foi de 63 anos (intervalo: 39–88). Quanto à estratificação pelo escore IPSS foi encontrado 59,3% de pacientes com risco intermediário-2, seguido de 29,6% com intermediário-1, 3,7% de alto risco e 7,4% de baixo risco. O tratamento mais frequentemente utilizado foi hidroxiureia (70,4%). Outros tratamentos incluíram o uso de eritropoetina (utilizada em 37,0% dos casos), danazol (11,1%), momelotinibe (3,7%) e radioterapia esplênica (3,7%). Ruxolitinibe foi utilizado por 29,6% dos pacientes, dos quais 75% eram de risco intermediário-2, 12,5% de alto risco, 12,5% de baixo risco. A sobrevida global em dois anos foi de 88%. Não houve diferença estatisticamente significativa na sobrevida entre os grupos que utilizaram ou não ruxolitinibe (100% vs. 88%, respectivamente; p = 0,109).

Os dados desta coorte real de hospital público mostram características clínicas e terapêuticas compatíveis com aquelas descritas na literatura internacional. A maioria dos pacientes apresentava risco intermediário-2, refletindo a gravidade clínica observada no momento do diagnóstico. O uso de ruxolitinibe mostrou boa tolerabilidade, mas a diferença na sobrevida não alcançou significância estatística, possivelmente devido ao número limitado de pacientes e ao tempo de acompanhamento.

A elevada taxa de sobrevida em dois anos sugere eficácia das abordagens terapêuticas utilizadas, mas reforça a necessidade de acompanhamento em longo prazo e de ampliação do acesso a terapias-alvo.