A Leucemia Mieloide Aguda (LMA) caracteriza-se pela proliferação descontrolada de células precursoras hematopoéticas clonais. A mutação no gene FLT3 está presente em cerca de dos pacientes e confere a eles um prognóstico desfavorável. O Gilteritinibe é um inibidor de FLT3 aprovado no Brasil em 2020 como opção terapêutica para o tratamento da LMA com mutação do FLT3 recidivante ou refratária (LMA R/R). O objetivo do presente estudo foi analisar as implicações da terapia com Gilteritinibe na história natural da LMA R/R. O trabalho se pautou em uma revisão de literatura dos bancos de dados United States National Library of Medicine (PubMed) e Biblioteca Virtual em Saúde (BVS), utilizando como descritores: “acute leukemia”, “FLT3” e “gilteritinib” com o operador booleano AND entre eles. Os critérios de inclusão foram: ensaio clínico, estudo observacional, recorte temporal dos últimos 10 anos (2014-2024), texto completo gratuito e idiomas inglês e português. Os critérios de exclusão, por sua vez, foram artigos fora do tema proposto e do delineamento citado. Diante disso, foram selecionados 17 artigos para leitura e análise. Em comparação com a quimioterapia de resgate (QR), o Gilteritinibe demonstrou uma taxa de sobrevida global (SG) em 2 anos de 20,6% versus 14,2%. Os resultados do estudo ADMIRAL no Japão também apresentaram uma SG mediana de 14,3 meses com a medicação em comparação a 9,6 meses com a QR, além de taxas mais altas de remissão completa (RC). O fármaco também tem sido avaliado como terapia de manutenção pós-transplante de células-tronco hematopoéticas, com baixas taxas de recidiva e boa tolerabilidade. Entretanto, resistências ao Gilteritinibe, como a presença de mutações nos genes NRAS, KRAS e PTPN11, estão relacionadas a menores taxas de RC e SG. Portanto, é importante considerar testes específicos para verificá-las ao mensurar a eficácia do tratamento. Em síntese, o Gilteritinibe tem se mostrado eficaz no tratamento de pacientes com LMA R/R, visto que a terapia prolongada está associada a melhora clínica, remissão da doença, SG superior e taxas reduzidas de recidiva, demonstrando superioridade em relação à QR. Ademais, os estudos apontam um perfil de segurança e tolerabilidade à medicação favoráveis. Contudo, a resistência e a heterogeneidade molecular da doença são desafios a serem superados. Novas pesquisas devem focar no desenvolvimento de estratégias terapêuticas personalizadas para estabelecer o uso ideal da droga em relação ao estágio da doença, características dos pacientes, eficácia como monoterapia, eventos adversos e qualidade de vida dos pacientes com LMA.