A púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) adquirida é uma entidade rara, mas potencialmente fatal, com taxa de mortalidade superior a 90%. Caracteriza-se por trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática com presença de esquizócitos no sangue periférico, associado a deficiência na atividade da ADAMTS13 (A DisintegrinandMetalloproteasewithThromboSpondintype 1 repeats, 13th member). Esta protease é responsável pela clivagem de multímerosultragrandes do fator de Von Willebrand (ULVWF) em unidades menores e este acúmulo resultante de ULVWF se liga às plaquetas e cria trombos microvasculares, responsáveis pelo acometimento neurológico, cardíaco e/ou renal da doença. Associado a plasmaférese terapêutica, glicocorticoide ou rituximabe, o caplacizumab tem evidência na redução das taxas de morbidade e mortalidade relacionadas à PTT.

Paciente feminina, 35 anos, iniciando quadro de evolução de 5 dias de astenia e equimoses difusas. Não apresentava outras comorbidades e não fazia uso de medicações contínuas. Sem histórico familiar relevante. Realizou hemograma com plaquetopenia e anemia, com presença de esquizócitos em sangue periférico e atividade da ADAMTS13 indetectável. Não apresentou disfunção renal, cardíaca ou neurológica ao diagnóstico e iniciou plasmaférese terapêutica diária associado a glicocorticoide. Apresentou melhora clínica e hematológica a partir do segundo dia da terapia, porém retomando plaquetopenia, elevação da desidrogenase lática e confusão mental e rebaixamento do nível de consciência no quinto dia do tratamento, sendo então associado rituximabe 100 mg. Paciente persistiu com piora clínica e manutenção da hemólise, sendo iniciado caplacizumab 10mg ao dia no oitavo dia da terapia, sendo continuado por 30 dias, com dosagem da atividade da ADAMTS13 de 42% ao final da terapia, iniciando desmame lento da corticoterapia e realizando, no total, quatro doses do rituximabe em esquema semanal. Onze meses após suspensão da corticoterapia, paciente persiste clinicamente bem, em resposta completa.

Em conjunto com os estudos clínicos, as experiências de mundo real mostram a segurança e a eficácia do caplacizumab, reduzindo tempo de internação, risco de exacerbação e recorrência da doença, principalmente quando a dosagem da atividade da ADAMTS13 é superior a 10% no ato da descontinuação da medicação.