Descrever a eficácia do medicamento Pagcetacoplan em paciente com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN).

Revisão de literatura de natureza descritiva, através da busca nas bases de dados Scielo, Lilacs e BVS. Os critérios de inclusão foram: Artigos disponibilizados na íntegra, publicados nos últimos seis anos, inglês ou português e com a temática escolhida. Critérios de exclusão: datas duplicadas e assuntos não condizentes com o tema. Descritores: Pagcetacoplan; hemoglobinúria paroxística noturna; antimonoclomal. O estudo resultou em uma amostra total de dez (10) artigos selecionados: dois (2) Scielo, um (1) Lilacs e sete (7) BVS.

A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença rara, ela tem como característica a hemólise intravascular mediada pelo complemento, sendo assim, as complicações como, fadiga e complicações trombóciticas podem ser fatais. Para seu tratamento são utilizados inibidores do complemento, tendo em vista disso, o Pagcetacoplan é um inibidor do c3 proximal, sua via de administração é subcutânea através de uma bomba de infusão, duas vezes por semana e tem como objetivo o tratamento da hemólise intravascular (HIV), quanto a hemólise extravascular (HEV). Esse medicamento é capaz de melhorar a anemia e a necessidade de transfusão. Em estudos foi constatado que a hemoglobina média aumentou de 8,9 g/dL para 11,6 g/dL e em relação a fadiga, 34,1 para 42,8. Em pacientes avaliáveis, a hemoglobina maior que 12 g/dL ocorreu em 40,2%, já para a hemoglobina específica do sexo ocorreu em 31,8%, não sendo necessária a transfusão para 83,2 % dos pacientes estudados. A hemólise foi relatada em 16,8 %, não ocorrendo nenhum evento adverso como trombóticos ou infecções meningocócicas.

As opções de tratamento permanecem limitadas por sua prevalência não ser tão bem compreendida, a hemoglobinúria paroxística noturna vem desenvolvendo-se desde a incorporação do eculizumab, primeiro inibidor do complemento, que atua como inibidor do complemento terminal ligando-se de forma específica à proteína C5. Entretanto, apesar das vantagens clínicas que esse anticorpo monoclonal possui, encontra-se uma parte da população diagnosticada com a patologia que, devido a diversos fatores, apresentam pouca resposta, necessitando de transfusões de sangue para o tratamento da anemia, entretanto o Pagcetacoplan, inibidor de c3 proximal se apresenta como uma melhor solução dentre os outros medicamentos, uma vez que melhorou os níveis de hemoglobina, fadiga e em sua maioria os portadores não precisaram recorrer a transfusão de sangue, também garantiu a sua seguridade e tolerância, promovendo qualidade de vida. Foi aprovado para o tratamento de primeira escolha para pacientes com HPN nos EUA e, também, aqueles com anemia persistente depois de pelo menos 3 meses de tratamento com anti-C5 na Europa.

Desta forma, concluímos que, com conhecimento do funcionamento do sistema complemento na hemoglobinúria paroxística noturna e suas vias de ativação, estudos têm demonstrado que a indicação do Pegcetacoplan melhorou consideravelmente os parâmetros hematológicos, a hemólise intravascular e extravascular, além de expressar um perfil de seguridade bem tolerado em detrimento a outros anticorpos monoclonais.