Introdução: A anemia aplástica é uma doença que cursa com falência medular e pode ser ameaçadora à vida, principalmente em crianças. Seu diagnóstico é complexo, requer a exclusão de causas herdadas e adquiridas afim de instituir o tratamento mais adequado. Objetivo: descrever caso clínico de anemia aplástica adquirida, seu diagnóstico e evolução. Material e métodos: estudo retrospectivo descritivo, baseado em revisão de prontuário. Caso clínico: Paciente masculino, 2 anos e 7 meses, previamente hígido, procurou emergência em 20/05/20 por quadro de febre (1 pico 38 graus), associada a dor abdominal, inapetência e prostração há 48 h. Ao exame se encontrava em bom estado geral, sem dismorfismos, hipocorado 3+/4+, sem linfonodomegalias, visceromegalias ou outras alterações dignas de nota. Em nosso serviço realizou investigação clínica. Colhido hemograma que evidenciou pancitopenia [hemoglobina 2,6 g/dL, hematócrito 9,6%, VCM 121 fL, leucócitos 3400 (neutrófilos 1110) e plaquetas 17.000 mm3] e então solicitada vaga em serviço de Hematologia Pediátrica. Evoluiu com neutropenia muito grave, anemia e plaquetopenia com alta necessidade transfusional, além de reticulocitopenia. A análise de lâmina de sangue periférico não evidenciou alterações displásicas. No mielograma a medula óssea se apresentava hipocelular nos três setores, com leve aumento de gordura e sem presença de blastos. Imunofenotipagem com baixo percentual de precursores hematopoiéticos e ausência de blastos leucêmicos. Biópsia de medula óssea demonstrou hipoplasia acentuada das três séries, com 10% de celularidade, diagnosticando o quadro como anemia aplástica muito grave. Apresentou dosagem de vitamina B12 e folato normais, sorologias para Parvovírus, Citomegalovírus, HIV, vírus Epstein-Barr e hepatites negativas, hemoglobina fetal levemente aumentada, cariótipo 46 XY, DEB teste negativo e pesquisa de hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) negativa. Realizada tipagem HLA (antígeno leucocitário humano). Paciente mantém pancitopenia grave, no momento aguardando transplante alogênico de células tronco hematopoiéticas. Mantém suporte clínico e laboratorial semanal para intercorrências infecciosas e transfusional sob demanda. Aguarda ainda análise de sangue de cordão umbilical de irmã consanguínea recém nascida. Discussão: A hipótese diagnóstica de anemia aplástica usualmente surge em um contexto de pancitopenia e medula óssea hipocelular. O diagnóstico deve ser minucioso e busca tentar distinguir entre causas congênitas e secundárias/adquiridas. As principais causas constitucionais a serem avaliadas são a Anemia de Fanconi e as telomeropatias. Já as adquiridas podem estar relacionadas a exposição ao benzeno, infecções virais, síndromes mielodisplásicas, processos autoimunes e HPN. Para os quadros idiopáticos em pacientes jovens, o tratamento de primeira linha é o transplante alogênico de células tronco hematopoiéticas com doador aparentado HLA-idêntico. Para aqueles sem irmão HLA-compatível, o tratamento com imunossupressão é preferível. Conclusão: A anemia aplástica adquirida em crianças é um quadro grave, cujo diagnóstico deve ser extensamente explorado. Quando indicada, a terapia com transplante de células tronco hematopoiéticas tem por objetivo a cura do paciente. Já na imunossupressão melhorar a qualidade de vida à longo prazo, com o mínimo de eventos adversos possíveis, parece ser um objetivo mais alcançável que a cura.