
Hemofilia A é uma doença hemorrágica rara caracterizada por sangramentos espontâneos, devido à deficiência do fator VIII (FVIII) da coagulação. Para tratar ou evitar os sangramentos, recomenda-se a reposição do FVIII endovenoso. No entanto, algumas pessoas com hemofilia A (PcHA) desenvolvem anticorpo neutralizante anti-FVIII, chamado inibidor. Como as PcHA e inibidor (PcHAi) deixam de responder ao FVIII, o tratamento e a profilaxia de sangramentos passam a ser feita com agentes de by-pass (complexo protrombínico parcialmente ativado – CCPa – e fator VII recombinante ativado – rFVIIa). Para erradicar o inibidor, indica-se a infusão regular de FVIII chamada imunotolerância (IT). No entanto, 20%-40% das PcHAi submetidas à IT não respondem ao tratamento, permanecendo com inibidor e a necessidade de infusões de agentes de bypass. De acordo com o Ministério da Saúde do Brasil, PcHAi que falharam na IT devem fazer profilaxia com emicizumabe, um anticorpo monoclonal que mimetiza a ação do FVIII, sem sofrer neutralização pelo inibidor.O objetivo deste estudo é descrever as características basais de 7 das 8 PcHAi em uso de emicizumabe na Hemorrede do Ceará (HEMOCE). O estudo foi aprovado pelo Comitê de Ética em Pesquisa (CAAE 10664919.6.0000.5149) e todos os participantes assinaram o Termo de Consentimento/Assentimento Livre e Esclarecido.Os dados foram coletados através de revisão do prontuário, utilizando-se formulário padronizado. Todas PcHAi eram do sexo masculino, com idade mediana (intervalo interquartil/IIQ) de 1,7 ano [IIQ,0,8-7,0] ao diagnóstico de hemofilia A grave. Todos tiveram falha à IT, sendo tratados com agentes de bypass (7/7, 100%) como profilaxias secundária/terciária (5/7, 71%) ou demanda exclusiva (2/7, 29%). Emicizumabe foi iniciado como profilaxia aos 10,5 anos [IIQ,7,9-19,7], totalizando 282,0 dias [IIQ,257,0-292,5] em uso no momento da escrita deste resumo. Antes de iniciar emicizumabe, 5/7 (71%) das PcHAi possuíam Hemophilia Joint Health Score variando entre 1 e 36. Em conclusão, as PcHAi em uso de emicizumabe no HEMOCE correspondem à indicação do Ministério da Saúde. Esperamos obter dados de 1 ano de uso para comparar com o ano anterior, avaliando-se sangramentos, qualidade de vida, bem-estar e escore articular.