O transplante de medula óssea (TMO) é uma intervenção curativa fundamental para diversas doenças hematológicas malignas e não malignas, incluindo leucemias agudas, linfomas, síndromes mielodisplásicas e anemia aplástica grave. Entre 2015 e 2025, avanços significativos modificaram o cenário do TMO, com aumento da sobrevida global em até 20% em determinados subgrupos, redução de toxicidade e ampliação de acesso a pacientes antes inelegíveis. Diretrizes recentes da European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT 2024), American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT 2023) e American Society of Hematology (ASH 2024) incorporam inovações em tipagem HLA, regimes de condicionamento, imunomodulação e terapias celulares, impactando diretamente o prognóstico e a qualidade de vida.

Analisar criticamente os avanços diagnósticos, terapêuticos e de suporte no TMO, destacando inovações incorporadas às diretrizes internacionais até 2025 e discutindo perspectivas futuras.

Revisão narrativa baseada em publicações indexadas no PubMed, Embase e Scopus, diretrizes EBMT (2024), ASTCT (2023) e ASH (2024), além de ensaios clínicos fase II/III publicados entre 2018 e 2025. Foram selecionados estudos com impacto clínico documentado sobre sobrevida, toxicidade e complicações pós-TMO.

O uso de doadores haploidênticos expandiu o acesso, com taxas de sobrevida global semelhantes às obtidas com doadores compatíveis não aparentados. Regimes de condicionamento de intensidade reduzida (RIC) permitiram inclusão de pacientes > 65 anos e com comorbidades significativas, mantendo controle da doença com menor toxicidade. A profilaxia da doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH) avançou com a introdução da ciclofosfamida pós-transplante e agentes como ruxolitinibe e belumosudil, alcançando taxas de resposta superiores a 60% em DECH refratária. A incorporação de tecnologias como citometria de alta dimensão e sequenciamento profundo possibilitou detecção ultra-sensível de doença residual mínima (MRD), guiando decisões de intensificação terapêutica. Terapias celulares pós-TMO, incluindo CAR-T anti-CD19/BCMA e células NK, mostraram eficácia em recidivas precoces, com respostas completas sustentadas em mais de 40% dos casos tratados. O suporte anti-infeccioso foi aprimorado com uso de profilaxia antifúngica baseada em risco e testes moleculares rápidos para reativação viral.

Os últimos anos consolidaram o TMO como plataforma terapêutica dinâmica, integrando avanços em imunoterapia, genética e suporte clínico. Estratégias individualizadas, baseadas no perfil molecular e na monitorização de MRD, permitem melhor seleção de pacientes e redução de complicações. Persistem desafios como o custo elevado, a limitação de acesso em países de baixa e média renda e a necessidade de registros nacionais para acompanhamento a longo prazo. O cenário para 2025–2030 aponta para maior integração entre TMO e terapias celulares avançadas, expandindo indicações e potencial curativo. O TMO evoluiu substancialmente com a incorporação de regimes menos tóxicos, uso ampliado de doadores alternativos, monitoramento molecular e terapias celulares, refletindo nas diretrizes internacionais. A atualização constante e a implementação equitativa dessas estratégias são fundamentais para maximizar os resultados globais.