Avaliar, com dados de mundo real, o custo-efetividade do Blinatumomabe em crianças com Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) B recidivante em comparação com a quimioterapia padrão. Este estudo visa fornecer dados comparáveis sobre a melhor alocação de recursos na ausência de informações sobre vantagem farmacoeconômica com dados de vida real e QALY do tratamento em crianças com LLA recidivante e imunoterapia no Brasil.

Estudo com amostra de conveniência de coorte retrospectivo com controle histórico desenvolvido no Hospital de Clínicas de Porto Alegre com dados de vida real. Critérios de inclusão: crianças (> 28 dias e < 18 anos) diagnosticadas com LLA B de alto risco em primeira recaída, tratadas de acordo com o protocolo IntReALL que incluiu indução e duas consolidações, seguidas de quimioterapia ou blinatumomabe. Os pacientes foram identificados através de banco de dados de pacientes da unidade de hematologia pediátrica. Foram incluídas 13 crianças, sendo 7 no braço intervenção (Blinatumomabe) e 6 no braço controle (quimioterapia) tratados na instituição. A análise farmacoeconômica foi baseada na eficiência, com a inclusão dos cálculos de custo. Para isso, utilizamos o modelo MARKOV com o uso do programa de computador TREEAGE. As variáveis analisadas foram os custos referentes a diária do paciente internado no hospital, os exames realizados, os medicamentos administrados, hemoterapia e insumos.

O Blinatumomabe mostrou-se mais eficaz que a quimioterapia em termos de QALY, com um ganho incremental de 3,22 anos de vida ajustados pela qualidade. Embora o Blinatumomabe tenha custo incremental de R$ 340.490,07, a análise de custo-efetividade indica que o Blinatumomabe é custo-efetivo em comparação à quimioterapia, com custo por QALY de R$ 105.742,26, valor abaixo do limite de custo-efetividade para o Brasil (R$ 126.742,56).

Apesar do custo mais elevado, o Blinatumomabe proporciona benefícios substanciais em anos de vida e qualidade de vida ajustada. A Razão de Custo-Efetividade Incremental e a Razão de Custo-Utilidade Incremental indicam que o Blinatumomabe é uma opção custo-efetiva, sendo uma preferível para pacientes que podem se beneficiar de anos adicionais de vida com melhor qualidade.

Este estudo sugere que o tratamento com Blinatumomabe, apesar de ter custo imediato superior a quimioterapia convencional, proporciona benefícios significativos em termos de anos de vida adicionais e qualidade de vida ajustada. As razões de custo-efetividade incremental e custo-utilidade incremental destacam que o Blinatumomabe é uma opção custo-efetiva para o tratamento. Decisores de políticas de saúde podem considerar esses resultados para cálculo de impacto orçamentário e melhorias de médio e longo prazo na saúde pública.