Avaliação dos resultados terapêuticos em pacientes portadores de aplasia de medula óssea grave e muito grave, não constitucional, no período de 2018 a 2023 no Centro Infantil Boldrini segundo o tipo de tratamento recebido.

Análise retrospectiva dos prontuários médicos dos pacientes portadores de aplasia de medula óssea grave e muito grave no período entre maio de 2018 a junho de 2023. Foram analisados 30 crianças e adolescentes com idade entre 3 e 18 anos. Os tratamentos recebidos variaram entre: terapia imunossupressora com timoglobulina de coelho por 5 dias associado a ciclosporina, transplante alogênico de medula óssea aparentado totalmente compatível, transplante de medula óssea haploidêntico aparentado ou transplante de medula óssea não aparentado. O diagnóstico foi firmado através de hemograma com reticulócitos, mielograma e biópsia de medula óssea segundo os critérios de Camitta.

Foram analisados 30 pacientes, sendo 22 pacientes do sexo masculino (73%) e 8 do sexo feminino (27%) com idade ao diagnóstico variando de 3 a 18 anos sendo: 2 pacientes (6,7%) menor que 5 anos, 6 pacientes (20%) entre 5 e 9 anos ,13 pacientes (43,3%) entre 9 e 15 anos e 9 pacientes (30%) entre 15 e 18 anos. Foram classificados como muito graves 24 pacientes (80%) e 6 pacientes graves (20%). A sobrevida global em 2,8 anos foi de 88,4%±6,3%. Foram submetidos a terapia imunossupressora 16 pacientes (57%); 12 pacientes receberam transplante alogênico de medula óssea, sendo 7 (25%) aparentado totalmente compatível e 5 (18%) aparentado haploidêntico. Resposta ao tratamento imunosupressor: 13 pacientes (50%), atingiram resposta completa ou parcial e 2 pacientes morreram durante a terapia resultando numa sobrevida global, em 2 anos e 8 meses, de 87%.  Quanto a resposta ao transplante de medula óssea alogênico totalmente compatível, todos os pacientes estão vivos enquanto nos 10 pacientes submetidos ao transplante haploidêntico, 1 morreu por complicação pós transplante e 1 teve falha de enxertia e está vivo. A sobrevida global dos pacientes submetidos a transplante em 2,8 anos foi de 94,1%±5,4%. Dos pacientes que não responderam ao tratamento imunossupressor, 5 foram submetidos a transplante haploidêntico.

O transplante de medula óssea alogênico aparentado totalmente compatível ainda é a melhor opção terapêutica e curativa para os pacientes portadores de aplasia de medula óssea grave. Os principais desafios da terapia imunossupressora além do alto custo é a falta de resposta em torno de 40% dos pacientes. A ausência de resposta em 50% dos nossos pacientes, somada a resposta sustentada em 18% e resposta não sustentada (32%), mostra índices próximos daqueles descritos em grandes centros internacionais. Em vista desta situação, o transplante de medula óssea haploidêntico aparentado vem se tornado uma opção terapêutica para aqueles que não possuem doador aparentado totalmente compatível.

Os dados analisados no Centro Infantil Boldrini dos pacientes portadores de aplasia de medula óssea grave e muito grave embora com número pequeno de pacientes e com curto tempo médio de seguimento foram condizentes com a experiência de outros centros de referência.