Esse estudo objetiva reunir informações acerca de todos os aspectos da anemia aplástica (AA) em pacientes pediátricos, com o fito que o conhecimento sobre as causas e os avanços no tratamento dessa doença seja disseminado.

Essa é uma revisão literária realizada por meio da análise de artigos publicados entre os anos de 2018 e 2024, obtidos na base de dados Pubmed. Para isto, utilizou-se as palavras-chave: “Aplastic Anemia” e “Pediatrics”.

Como resultado dos estudos analisados, as etiologias da Anemia Aplástica pediátrica podem ser divididas em adquiridas ou constitucionais. Entre as causas adquiridas, destacam-se os agentes virais, como o vírus da imunodeficiência humana (HIV), o vírus Epstein-Barr (EBV) e o vírus da hepatite. Além disso, algumas doenças autoimunes também têm demonstrado associação. Em menor proporção, destaca-se a relação com toxinas e produtos químicos, especialmente o benzeno e certos medicamentos, incluindo alguns antibióticos e imunoterápicos. As principais causas constitucionais incluem a Anemia de Fanconi, a Síndrome de Shwachman-Diamond, as Anemias Aplásticas Familiares e doenças congênitas como a Síndrome de Down. O manejo pode ser complexo e exige um suporte multidisciplinar. O transplante de células tronco hematopoiéticas (TCTH) é uma alternativa que atinge taxas de sobrevivência maiores que 90% em crianças pequenas e mais de 80% em adolescentes. Entretanto, as chances de efeitos adversos como a Doença do Enxerto Versus Hospedeiro ainda permanecem elevadas. Outra opção para pacientes pediátricos seria o transplante de cordão umbilical, apesar de este ainda cursar com maiores complicações. Diante da ausência de doadores compatíveis, o uso de terapias imunossupressoras também esteve relacionado a altas taxas de sobrevivência.

A anemia aplástica é uma condição rara e grave, que é caracterizada pela falência da medula óssea, o que acarreta na incapacidade de produzir células sanguíneas. Nos últimos anos, houve avanços importantes na compreensão da AA em pacientes pediátricos, o que melhorou significativamente o prognóstico dos mesmos. Existem diversos tratamentos inovadores e pesquisas promissoras no que tange a melhorar a qualidade e o tempo de vida dessas crianças e adolescentes acometidas. Mesmo assim, o TCTH continua sendo o principal tratamento curativo para a AA. Os avanços nas técnicas de seleção de doadores, coleta e condicionamento e manejo postranaplante reduziram significativamente as chances de complicações, que ainda assim, são elevadas. Os aprimoramentos das terapias tradicionais e emergentes e a abordagem multidisciplinar tem transformado a abordagem das crianças e adolescentes afetados por essa doença. Essas inovações proporcionam melhoria nas taxas de sucesso do tratamento, garantindo melhor qualidade de vida a essas crianças e adolescentes.

Portanto, os avanços na pesquisa com colaboração multidisciplinar são fundamentais para manter o progresso na compreensão das causas e desenvolver novas estratégias de tratamento que possam melhorar ainda mais a trajetória dos jovens afetados pela AA.