A Anemia Aplásica (AA) é uma doença rara, sem predominância degênero, com maior incidência na infância e após os 60 anos, especialmente napopulação asiática. A AA pode ser classificada pelo grau de acometimento(Moderada, Severa, Muito Severa) e pela etiologia, afetando o prognóstico e aconduta terapêutica. A diferenciação é baseada em hemogramas, testes genéticos eimunológicos, além dos diagnósticos diferenciais como citopenia refratária esíndromes mielodisplásicas hipoplásicas que também devem ser excluídos porexames clínicos e laboratoriais. O Transplante de Células-Tronco Hematopoiéticas (TCHT) é um tratamento eficaz, especialmente em crianças, com taxas de sucessode 90% pela literatura internacional quando há doador aparentado idêntico.Transplantes haploidênticos ou de doador Não Aparentado (NAP) são consideradosem casos mais graves. No Brasil, as taxas de eficácia e sobrevida do TCHT pediátrico para AA são inferiores às observadas nos Estados Unidos e na Europa.

Avaliar a sobrevida de pacientes pediátricos com AA após TCHT,analisando fatores como a origem do enxerto e a compatibilidade do doador.

Estudo realizado em um centro de saúde terciário, de janeirode 2021 a junho de 2024. Incluiu pacientes com AA até 21 anos submetidos aTCHT. Pacientes com outras doenças hematológicas, maiores de 21 anos ou quenão passaram por TCHT foram excluídos. Analisou-se a sobrevida, a origem doenxerto e a compatibilidade do doador, com metodologia estatística descritiva.Resultados: Foram identificados 11 pacientes com AA submetidos a TCHT, comquatro apresentando falha de pega, resultando em 15 TCHT no total. Um foiautólogo e 14 alogênicos (7 haploidênticos, 4 NAP, 2 aparentados). 9 enxertosforam de medula óssea e 6 de sangue periférico. 3 pacientes faleceram (28%), doisapós o segundo TCHT, com todos os óbitos relacionados ao transplante erealizados com sangue periférico e doadores haploidênticos.

O estudoconfirma a eficácia do TCHT no tratamento de AA em pediatria e a maiormortalidade desse tratamento na população brasileira. A escolha da fonte decélulas-tronco e a compatibilidade do doador são críticas para a sobrevida. Melhores resultados foram observados com medula óssea em comparação comsangue periférico, alinhando-se com a literatura. A falha de pega em quatropacientes e os óbitos sugerem necessidade de seleção cuidadosa de doadores emanejo pós-transplante rigoroso. Os óbitos podem apontar que transplantes comsangue periférico podem apresentar maior risco; entretanto, essa observação podeser uma limitação do estudo devido à pequena amostragem, já que todos os óbitosocorreram após o segundo TCHT, os quais todos foram realizados com sangueperiférico. Portanto, há necessidade de mais estudos para entender melhor osfatores que contribuem para a maior taxa de óbitos entre pacientes brasileirossubmetidos ao TCHT para tratamento de AA.

A escolha da origem doenxerto e da compatibilidade do doador é fundamental para o sucesso do TCHT empacientes pediátricos com AA. Enxertos de medula óssea e doadores com maiorcompatibilidade resultam em melhores desfechos. As taxas de mortalidade sugerema necessidade de estratégias de tratamento individualizadas e gestão rigorosa dosriscos. Futuras pesquisas devem focar na otimização do tratamento para melhorar asobrevida e a qualidade de vida dos pacientes brasileiros.