A anemia aplástica severa (AAS) é uma doença hematológica rara, caracterizada pela falência da medula óssea e ausência de infiltrado medular. Essa insuficiência na produção de células sanguíneas leva a um quadro de pancitopenia, acompanhado de fadiga, sangramentos e infecções recorrentes, na maioria dos casos. A principal diferença entre anemia aplástica e anemia aplástica severa está na gravidade dos sintomas e das condições de vida, visto que a mais grave pode chegar a 85% de mortalidade se não tratada.

Esse trabalho avalia as principais atualizações nos tratamentos de AAS conforme uma pesquisa na literatura.

Foi realizada uma revisão de literatura narrativa seguindo o tema: Atualizações na abordagem terapêutica da AAS, utilizando as bases de busca PubMed e Scielo.

A escolha das opções de tratamento mais adequadas depende de fatores individuais, como a idade, disponibilidade do doador e condição clínica. Diante disso, o método terapêutico se baseia em dois pilares principais: o transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT) e a terapia imunossupressora (IST), com ou sem uso de agonistas do receptor de trombopoetina como o eltrombopague (EPAG), sendo o HCT única opção com potencial curativo. Segundo o novo painel baseado em diretrizes da Sociedade Americana de Transplante e Terapia celular (ASTCT), o HCT é a opção preferencial para pacientes jovens com doador idêntico não-aparentado e aparentado. Seu uso universal, porém, é limitado pelo risco de doença do enxerto contra hospedeiro (GVHD) pós-transplante, no qual acomete, principalmente, idosos e indivíduos com comorbidades. Por isso, o painel sugere a combinação de inibidor de calcineurina com metotrexato ou a profilaxia da GVHD baseada em ciclofosfamida pós-transplante. Outra opção terapêutica, para os pacientes sem doador compatível ou inaptos ao transplante, é a IST com ATG (globulina antitimócito) e ciclosporina contínua como primeira linha. Estudos recentes demonstraram que a adição de EPAG à IST aumenta significativamente a resposta hematológica, pois estimula a medula óssea, acelerando a recuperação trilinear e reduzindo a dependência transfusional. Porém, a IST combinada, apesar de novos progressos, apresenta risco aumentado de recaída ou evolução clonal para síndromes mielodisplásicas ou leucemias agudas, e, caso não haja uma resposta adequada no primeiro ciclo de tratamento, é preferível optar pelo HCT de doador não aparentado ou HCT haploidêntico. Ademais, nos casos de idosos, devido a melhora dos cuidados de suporte, pacientes com 50 anos ou mais podem ser considerados para o HCT como terapêutica inicial, conforme a clínica do paciente. Dessa forma, o manejo de anemia aplástica grave deve ser individualizado, levando em consideração os fatores adversos. Assim, essas recomendações expostas refletem os avanços significativos das novas tecnologias terapêuticas disponíveis, e um panorama mais promissor para os pacientes com AAS, a fim de melhorar seus desfechos clínicos e aumentar a sobrevida para AAS no futuro. Entretanto, destaca-se a necessidade contínua de ensaios clínicos, acompanhamento prolongado e acesso equitativo às novas terapias.