Apesar do diagnóstico neonatal, tratamento de suporte e início precoce da hidroxiuréia (HU), a morbimortalidade da doença falciforme (DF) ainda é alta no Brasil. O único tratamento curativo disponível é TCTH, indicado para pacientes com complicações graves da DF. Como há maior risco de rejeição do enxerto na DF e a maioria das crianças não tem doador saudável HLA compatível, vários grupos vêm desenvolvendo estratégias para melhorar os resultados obtidos com TCTH Haplo.

Apresentar experiência com TCTH para DF com doadores HLA-idênticos e Haplo com estratégias desenvolvidas pelo grupo da USP-Ribeirão Preto e pelo multi-institutional learning collaborative, liderado pela equipe de TCTH de Vanderbilt.

Para os transplantes aparentados com doador HLA-idêntico o condicionamento foi ATG, Bussulfano e Fludarabina (Flu) e profilaxia de DECH com CsA-Mtx. Para transplantes Haplo, foram utilizados Flu, Ciclofosfamida (Cy), ATG, Tiotepa e TBI 200 cGy. Apenas uma paciente deste grupo não recebeu Tiotepa, sendo aumentada a dose da TBI para 400 cGy, opção de condicionamento desenvolvida pelo consórcio internacional baseada na experiência do Johns Hopkins Oncology Center. A profilaxia de DECH para o Haplo foi Cy pós-TCTH, Sirolimus-MMF. A única fonte de células foi medula óssea. Antes do Haplo, os pacientes devem permanecer em regime de hipertransfusão por no mínimo 2 meses pré-TMO, manter reticulócitos <10%, HbS <20% e HU na dose mínima de 20 mg/kg/dia. Receberam ganciclovir até o D-1 e aciclovir profilático em dose de zoster durante a internação. Durante o TCTH, mantêm plaquetas >50000/mm3, Hb 9–10 g/dL, controle rigoroso de pressão arterial e anticonvulsivante durante o período de uso de sirolimus ou CsA.

De 2016–2021 foram realizados 6 TCTH para DF em meninas com idade entre 3 e 18 anos. Duas tinham doador aparentado HLA-idêntico, para 4, o doador foi o pai Haplo. O total de células CD34 da medula óssea variou de 4 a 10×10(6)/kg. A enxertia neutrofílica no Haplo foi em média no D+22, versus D+18. Duas das 4 pacientes submetidas ao Haplo tiveram DECH aguda leve e uma DECH crônica moderada, todas com boa resposta a corticóide. Após TCTH HLA-idêntico, 1 criança apresentou olho seco e outra, DECH crônica moderada em pele e TGI e ainda recebe imunossupressão 5 anos após o TCTH. Uma paciente em cada grupo apresentou quimerismo misto, estável após TCTH HLA compatível e decrescente no Haplo sem Tiotepa, coincidindo com baixa aderência ao sirolimus e revertida com ajuste da medicação e DLI. Com mediana de seguimento de 563 dias, todas estão saudáveis.

Nesta pequena coorte vimos bons resultados no TCTH para tratamento de DF e desfechos semelhantes nos transplantes Haplo e com doador HLA-idêntico. As crianças enfrentam inúmeras complicações e necessitam de equipes com experiência em transplantes haploidênticos, infraestrutura para tratamento de suas complicações e de tiotepa no condicionamento para garantir a enxertia adequada.