Descrever os resultados de uma série de pacientes com Púrpura Trombocitopênica Imune (PTI) tratados com eltrombopague.

Estudo observacional retrospectivo através da análise dos prontuários digitais de pacientes adultos atendidos no Hospital de Transplantes Euryclides de Jesus Zerbini-Hospital Brigadeiro. Critérios de inclusão: 1) pacientes adultos com diagnóstico de PTI; 2) histórico de tratamento com eltrombopague como terapia de segunda linha (ou linha posterior). A resposta foi definida como contagem de plaquetas sustentada ≥30.000/mm3 (remissão:≥ 100.000/mm3 e resposta parcial: 30.000 - 100.000/mm3).

Entre março de 2014 e julho de 2022, 42 pacientes utilizaram eltrombopague. A mediana de idade no início do tratamento foi de 55 anos(variação:18-78) e 65% eram do sexo feminino. Distribuição dos pacientes quanto ao número de tratamentos anteriores: 4 pacientes-1 linha prévia, 13 pacientes-2 linhas prévias, 14 pacientes-3 linhas prévias, 11 pacientes- 4 ou mais linhas prévias. Todos receberam eltrombopague após um ano do diagnóstico de PTI (fase crônica). Dez pacientes (24%) eram esplenectomizados. A maioria recebeu tratamento associado por algum período (59% com corticoide, 1% com imunoglobulina e 17% com corticoide e imunoglobulina). Ao todo, 38 pacientes (90%) obtiveram alguma resposta - 4 (10%) obtiveram resposta completa e 34 (21%) obtiveram resposta parcial. Dos pacientes que obtiveram resposta parcial, 8 pacientes (19%) perderam resposta. A mediana de tempo para resposta foi de 2 semanas (variação:1-16). A dose utilizada para obtenção de resposta foi 25 mg para 5 pacientes (13%), 50 mg para 19 pacientes (50%) e 75 mg para 14 pacientes (37%). A maioria necessitou mudança na dose durante o período de tratamento. A mediana de tempo de duração da resposta foi de 22 meses (variação:3-59). Uma paciente evoluiu para óbito durante uso da medicação, mas de causa não-relacionada ao tratamento (coronavírus). Em relação aos eventos adversos, 25 pacientes (60%) apresentaram sangramento (3 pacientes- grau 2 do escore de sangramento para PTI), 2 pacientes (5%) apresentaram tromboembolismo venoso, 1 paciente (2%) apresentou alteração hepática e 1 paciente (2%) apresentou fibrose de medula óssea. Portanto, mesmo com alta taxa de eventos adversos no geral (70%), apenas 17% foram eventos clinicamente mais significativos. As taxas de tromboembolismo, toxicidade hepática e fibrose de medula óssea estão abaixo das reportadas na literatura em estudos prévios. Três pacientes (7%) descontinuaram o uso por eventos adversos e 3 (7%) por decisão própria. A mediana de seguimento foi de 28 meses (variação:2-78). Dois pacientes (5%) perderam o seguimento.

Neste cenário clínico, o tratamento a longo prazo com eltrombopague foi geralmente seguro, bem tolerado e eficaz, mesmo com uma quantidade significativa de pacientes com várias linhas de tratamento prévias.