Desvelar os benefícios das tecnologias inovadoras de tratamento para a doença falciforme.

Revisão de literatura de natureza descritiva, através da busca nas bases de dados PUBMED e PMC. Os critérios de inclusão foram: Artigos disponibilizados na íntegra, publicados nos últimos seis anos, inglês ou português e com a temática escolhida. Critérios de exclusão: datas duplicadas e assuntos não condizentes com o tema. Descritores: Doença falciforme; Voxelotor; Crizanlizumabe. O estudo resultou em uma amostra total de seis (6) artigos selecionados: cinco (5) PUBMED, (um) 1 PMC.

O Crizanlizumabe, é um anticorpo monoclonal humanizado que bloqueia a interação da P-selectina com seu ligante IgG2 kappa, em altas doses, resultou em uma taxa mais baixa de crises vaso oclusiva relacionada a célula falciforme, uma menor incidência de eventos adversos em relação ao placebo, e a taxa média de crises por ano foi de 1,63 e com o Placebo 2,98, assim como o tempo médio para a primeira crise foi significativamente maior com o Crizanlizumabe do que com o Placebo. L-glutamina foi observado o aumento na concentração intracelular de NAD nas células falciformes, aumentou de 47,5 para 72,1 nmol/mL e redox NAD de 47,2 para 62,1, contudo, o aumento da hemoglobina foi de Hb 8,5 mg/dL, para 8,7 mg. Já aprovado pela FDA, o Voxelotor, que por sua vez é um modulador de hemoglobina, em estudos pré-clínicos mostrou diminuir a polimerização da HbS de maneira dependente da dose. Desta forma, conclui-se que as novas descobertas para o tratamento da DF e seu principal sintoma mostram-se promissoras. A eficácia do uso do L-glutamina foi comprovada em relação às dores das vaso-oclusão, entretanto, foi insuficiente no aumento da hemoglobina. Por sua vez, o Voxelotor se destacou justamente atuando na hemoglobina, aumentando seu nível e melhorando a deformidade dos glóbulos vermelhos diminuindo a viscosidade do sangue.

As novas terapias medicamentosas encontradas nos artigos estudados mostraram-se bastante efetivas em pacientes com doença falciforme, evidência o benefício do uso do Crizanlizumabe para prevenção das crises vaso oclusivas e defende que este medicamento pode ser uma forma de tratamento definitiva para substituir o uso do hidroxiureia. O FDA aprovou a L-glutamina que é um aminoácido necessário na produção da nicotinamida adenina, é um cofator nas reações de redução-oxidação no corpo, uma vez que o estresse oxidativo é um fator crítico na doença falciforme. O Voxelotor liga-se reversivelmente à hemoglobina, estabilizando o estado da hemoglobina oxigenada e prevenindo a polimerização da HbS, aumentando a afinidade da hemoglobina pelo oxigênio.

As terapias avaliadas neste estudo demonstraram eficácia, cada uma de forma diferente e por este motivo é importante avaliar qual a mais indicada para o paciente pela avaliação clínica e laboratorial. A busca por novas opções de tratamento para pacientes com doença falciforme vem avançando. Um exemplo é a nova molécula, o Inclacumabe, mesmo mecanismo de ação do Crizanlizumabe, está sendo testada em um estudo fase 3 e a Terapia Gênica que é bem promissora. O Crizanlizumabe já está sendo testado no Brasil, contudo, agora está em trâmites na câmara o projeto de Lei 4208/21 que inclui o medicamento na relação de fármacos disponíveis no Sistema Único de Saúde (SUS).