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Vol. 42. Issue S2.
Pages 11-12 (November 2020)
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Vol. 42. Issue S2.
Pages 11-12 (November 2020)
18
DOI: 10.1016/j.htct.2020.10.019
Open Access
RAVULIZUMABE NO TRATAMENTO DA HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA
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F.V. Costa, M.L. Souza
Universidade Federal de Santa Catarina (UFSC), Florianópolis, SC, Brasil
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Introdução: Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença rara e adquirida que possui três manifestações clínicas importantes: hemólise intravascular mediada por complemento, eventos trombóticos e graus variados de falência da medula óssea. O evento inicial é uma mutação somática no gene PIG-A que é responsável pela biossíntese de GPI (glicosilfosfatidilinositol) que ancora algumas proteínas de membrana, entre elas CD55 e CD59. As células sanguíneas com expressão reduzida de CD55 e CD59 são sensíveis à lise mediada pela ativação do complemento, ocasionando as manifestações clínicas da doença. As estratégias terapêuticas incluem uso de inibidores do complemento, terapia de suporte e transplante de medula óssea. O eculizumabe, anticorpo monoclonal inibidor da fração C5 do complemento, foi incluído no Sistema Único de Saúde recentemente e representa um ganho para a saúde pública. No entanto, novos inibidores do complemento contra a fração C5 vem sendo testados para o tratamento da HPN com vantagens sobre o eculizumabe. Objetivo: avaliar de que forma o tratamento com ravulizumabe pode ser benéfico em comparação com o eculizumabe no tratamento da HPN. Metodologia: trata-se de uma revisão integrativa para avaliar o uso do ravulizumabe no tratamento da HPN. Realizou-se pesquisa na base de dados Pubmed utilizando os termos “paroxysmal nocturnal hemoglobinúria”and “ravulizumab”. Como critérios de inclusão: a) artigos completos b) estudos disponíveis nos idiomas português, inglês ou espanhol c) recorte temporal de 2015 a 2020. Resultados e discussão: Foram encontrados nove artigos. Entre estes artigos, foram selecionados os que mais possuíam afinidade com a proposta da pesquisa. Sendo assim, foram selecionados sete artigos para compor a presente revisão. Ravulizumabe é um novo inibidor da fração C5 do complemento que produz uma inibição completa e sustentada de C5 permitindo a administração de dose a cada oito semanas. O ravulizumabe é um anticorpo monoclonal cuja sequência de aminoácidos foi modificada a partir do anticorpo monoclonal eculizumabe, conferindo maior tempo de meia-vida e duração do efeito de inibição do complemento. Estas modificações alteram a farmacocinética e farmacodinâmica da molécula. Eculizumabe possui algumas limitações. Além de maior frequência de administração, pacientes relatam dor de cabeça e alguns pacientes podem desenvolver infecção meningocócica durante a terapia. Ainda, pacientes em tratamento com eculizumabe experimentam hemólise de escape e hemólise extravascular, necessitando das transfusões sanguíneas. Estudos de fase III concluíram a não inferioridade de ravulizumabe administrado a cada 8 semanas em comparação com eculizumabe a cada 2 semanas com um perfil de segurança semelhante ao do eculizumabe. Parâmetros como necessidade de transfusões sanguíneas, normalização da lactato desidrogenase (LDH), hemólise de escape e estabilização da hemoglobina foram avaliados. Os eventos adversos mais frequentes foram dor de cabeça e infecções do trato respiratório superior. Conclusão: Ravulizumabe apresenta boas perspectivas como um novo medicamento no tratamento da HPN, demonstrando-se não inferior ao eculizumabe em termos de ocorrência de hemólise e necessidade de transfusões. Possui a vantagem de maior tempo entre as administrações, melhorando a qualidade de vida dos pacientes.

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Hematology, Transfusion and Cell Therapy

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