Descrever o perfil de eficácia e segurança do uso de emicizumabe na profilaxia de pacientes com hemofilia A acompanhados em hemocentro de referência, após falha de imunotolerância.

Foram incluídos 07 pacientes com hemofilia A e inibidores de alto título, que concluíram o Protocolo Brasileiro de Imunotolerância em hemocentro de referência e tiveram falha de resposta ao final de 33 meses de tratamento.

Os pacientes do estudo são exclusivamente do sexo masculino, entre 11 a 71 anos de idade e título médio de inibidor de 195,2 UB ao término da imunotolerância. Estão em uso de emicizumabe há 34,6 ± 4,23 semanas. A taxa de sangramento anual antes da profilaxia foi de 3,3. Desde o início da utilização de emicizumabe, os participantes não tiveram sangramentos. Apenas 01 paciente apresentou reação local leve no sítio de aplicação do medicamento, sem outros eventos adversos relatados.

Emicizumabe é um anticorpo monoclonal que liga o fator IX ativado ao fator X para restaurar a função do FVIII ativado. No Brasil, seu uso foi aprovado para utilização em pacientes com hemofilia A congênita e inibidores clinicamente persistentes, após falha ao tratamento de imunotolerância ou recidiva de inibidores. Em quatro estudos clínicos realizados para avaliação de eficácia, incluindo crianças e adultos, verificou-se redução na taxa anual de sangramentos para níveis próximos de zero. De forma geral, o produto é bem tolerado e os eventos adversos mais frequentes são reações no local de aplicação (até 21% dos casos), cefaleia e artralgia. Durante as pesquisas iniciais, foram descritos casos de microangiopatia trombótica e tromboembolismo venoso quando realizado o uso conjunto de complexo protrombínico ativado, além do desenvolvimento de anticorpos neutralizantes.

A profilaxia com emicizumabe demonstrou ser eficaz e segura na casuística avaliada. Maiores estudos são necessários para avaliação de benefícios e riscos a longo prazo em outras populações, bem como análise de farmacoeconomia comparativa em relação ao programa de imunotolerância.