Exemplificar, neste relato de caso, que a profilaxia com Emicizumabe (EMZ) pode ser efetiva e menos onerosa em crianças com hemofilia A e inibidores. O tratamento da hemofilia A consiste na Infusão Venosa (EV) do Fator VIII (FVIII). Atualmente dispõe-se também do anticorpo monoclonal EMZ de uso subcutâneo, para tratamento profilático dos sangramentos nos pacientes com hemofilia A. A maior complicação do tratamento da hemofilia é o surgimento de anticorpos inibidores em 5% a 30% dos pacientes até o 50° dia de exposição, em geral na infância. Nestes casos são utilizados os fatores by-pass Fator VII ativado (rFVIIa) ou CCPA. A resposta aos by-pass costuma ser inferior ao FVIII. O Ministério da Saúde (MS) preconiza para os pacientes com inibidor, a Imunotolerância (IT), com infusão EV diária ou em dias alternados do FVIII por semanas a anos. A IT tem sucesso de 60% a 80%. Durante a IT pode ser usado os by-pass EV diariamente ou mesmo várias vezes ao dia, dependendo da gravidade da hemorragia. Consequentemente, o acesso venoso dos bebês pode limitar a IT, sendo necessária, em alguns casos, a colocação de cateteres centrais, com suas complicações.

Relatamos o caso de uma criança de 1ª 2m, 10 kg, com a mão direita “em garra”, como sequela de síndrome compartimental no antebraço direito. Inibidor 15 UB, sem profilaxia com by-pass devida à dificuldade de acesso venoso, razão essa apontada pelos pais, quando recusaram a proposta de IT que exigiria idas frequentes à capital e inserção de cateter. Optou-se por iniciar EMZ, nas 4 primeiras doses de 3 mg/kg semanais, seguidas de 1,5 mg/kg semanais. Iniciou-se fisioterapia e terapia ocupacional diária e intensiva e órtese braquiopalmar em termoplástico de baixa temperatura. Foram compilados do Diário de Infusão: peso, utilização de fatores e indicações. Analisados Taxa de Sangramento Anual (TSA), custo unitário dos medicamentos e peso médio do paciente.

Como descrito nos gráficos, trata-se de um paciente altamente sangrador, em que o uso de rFVIIa nos eventos hemorrágicos foi 150% do utilizado na profilaxia. No período analisado de 1,36 anos o custo em Reais com medicamentos foi de: 2.089.380 com rFVIIa e 11.110,00 com FVIII. Nesse mesmo período, o gasto com EMZ foi 286.677,996. A lesão da mão evoluiu satisfatoriamente (imagens) e a criança avançou rapidamente nos marcos de Crescimento e Desenvolvimento.

No Brasil o EMZ só é liberado pelo MS a pacientes que falharam à IT, embora, em bula, essa restrição não exista. Há relatos de sucesso com EMZ em bebês com ou sem inibidor em outros países; é esperada grande mudança na qualidade de vida, já que passam a usufruir de pleno desenvolvimento neuropsicomotor, fundamental nessa etapa, em que são previsíveis quedas da própria altura e traumatismos. Nessa criança, que é destra, haveria grande prejuízo, caso não se conseguisse reverter a função de sua mão direita. O tratamento com EMZ representou uma redução de 97% nos custos com o paciente, comparados antes e depois do EMZ, em que os sangramentos foram zero.

Exemplificamos que a decisão de se iniciar EMZ em uma criança pequena levou à sua melhora clínica e economizou recursos públicos. Propomos a análise individualizada dos casos, principalmente na 1ªinfância. Em casos selecionados, propomos o início da profilaxia com EMZ antes de se indicar a inserção de cateter para IT. Sem prejuízo a que, no futuro, com melhor acesso venoso, possa ser tentada a IT.