A determinação da melhor conduta terapêutica para uma neoplasia hematológica depende da conjunção de 3 fatores: o maior benefício clínico para o paciente de acordo com desfechos relevantes dos estudos clínicos, a adequada compensação financeira do fornecedor e desenvolvedor da medicação e o correto gerenciamento dos recursos das fontes pagadoras (SUS, planos de saúde). No caso das neoplasias hematológicas, medicamentos eficazes e inovadores vêm sendo introduzidos nos últimos anos, quase sempre a um custo elevado. Como o total de recursos financeiros é limitado, a aplicações destes novos tratamentos varia de acordo com a magnitude do benefício para o paciente. Em farmacoeconomia, a técnica para a comparação de dois tratamentos é o estudo do custo-efetividade. Idealmente, toda incorporação de medicações deveria contemplar este tipo de estudo.

Determinar quantos trabalhos de custo-efetividade foram publicados nos últimos 5 anos envolvendo a terapêutica de neoplasias hematológicas em comparação com os estudos clínicos no mesmo período.

Realizamos uma pesquisa no PubMed de ensaio clínicos que relacionavam termos relativos a custo-efetividade com neoplasias hematológicas (leucemia, linfoma ou mieloma), de 01/01/2016 até 31/12/2021, destacando os países em que foram realizados e se os seus resultados foram positivos, negativos ou inconclusivos. Nova pesquisa foi feita com restrição para “estudo clínico”e as neoplasias hematológicas para determinação, grosso modo, da quantidade de estudos de desfechos clínicos foram publicados no mesmo período.

Entre 2016 e 2021 foram encontrados 6 artigos de análise de custo-efetividade para mieloma, 8 para linfoma e 7 para leucemia em um universo de 5588 ensaios clínicos publicados no mesmo período para o total destas doenças (estudos de custo-efetividade representaram 0,37% deste universo). Onze estudos de custo-efetividade foram feitos nos Estados Unidos da América e Canadá, 7 na Europa e 3 na Ásia. Em relação aos resultados dos estudos, 15 tratamentos foram custo-efetivos, 3 tratamentos não foram custo-efetivos e 3 estudos foram inconclusivos.

O pequeno número de estudos de custo-efetividade em relação aos estudos clínicos em geral é revelador da baixa importância dada às avaliações de estratégias de melhor alocação de recursos financeiros nos últimos 5 anos. Além disto, não vemos tais estudos publicados por pesquisadores de países com sistemas de saúde pública e perfil econômico como o Brasil. A maioria dos estudos mostrou que o tratamento inovador é custo-efetivo. Nosso estudo tem limitações como a perda de estudos que não incluíssem nossas palavras-chave, bem como a busca apenas no PubMed e, por fim, a existência de estudos não publicados em revistas indexadas, particularmente na submissão às autoridades sanitárias das novas medicações. De todo modo, aumentar a quantidade destes estudos e publicá-los nas mesmas base de dados dos estudos clínicos será fundamental para popularizar este tipo de análise.