A leucemia mieloide crônica (LMC) é uma neoplasia mieloproliferativa crônica caracterizada pela translocação t(9;22), que origina o gene de fusão BCR-ABL1, cuja proteína resultante estimula a proliferação descontrolada de células mieloides. O advento dos inibidores de tirosinoquinase (ITQs) transformou radicalmente o tratamento da LMC, proporcionando sobrevida comparável à da população geral.

Este estudo observacional, retrospectivo e descritivo teve como objetivo avaliar a eficácia e tolerabilidade do tratamento com ITQs genéricos em pacientes acompanhados em um centro público de referência brasileiro.

Foram analisados 291 pacientes adultos com diagnóstico de LMC no Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná (HC-UFPR) no período de 2000 a 2024. As variáveis clínicas, laboratoriais e terapêuticas foram coletadas por meio de revisão de prontuários físicos e registros eletrônicos, com análise estatística descritiva, testes de associação e regressão de Cox para avaliação de sobrevida.

A mediana da idade ao diagnóstico foi 42 anos, e 55% dos pacientes eram do sexo masculino. A maioria foi diagnosticada em fase crônica (76%). A resposta molecular profunda foi observada em 60% dos pacientes, e 76% atingiram ao menos resposta molecular maior. A sobrevida estimada em 5, 10 e 20 anos foi de 94,7%, 91,6% e 86,5%, respectivamente. Os fatores associados à maior mortalidade foram diagnóstico em fase blástica (HR = 23,6; p < 0,001) e ausência de resposta molecular (HR = 11,9; p = 0,003). A maioria dos pacientes (63%) utilizou apenas um ITQ durante o tratamento, enquanto 71 pacientes (24,4%) utilizaram dois ITKs e 35 (12%) pacientes necessitaram de três ou mais ITQs. Registraram-se 1.440 eventos de toxicidade não hematológica, com predomínio de eventos grau 1-2, destacando toxicidades gastrointestinais e osteomusculares. Apenas 3% apresentaram toxicidades grau 4 ou superior. As toxicidades hematológicas incluíram anemia (35,8%), plaquetopenia (27,3%) e leucopenia (21,3%).

Conclui-se que o tratamento da LMC com ITQs no sistema público brasileiro foi eficaz, com altas taxas de resposta e sobrevida prolongada, e semelhante ao encontrado na literatura a despeito do uso de genéricos e com 25 anos de seguimento. A maior parte dos eventos adversos foi leve. A casuística aqui reportada evidencia ainda a importância do SUS (Sistema Único de Saúde) na ampliação do acesso ao tratamento de qualidade nas doenças oncológicas.