O Transplante alogênico de Células-Tronco Hematopoiéticas (TCTH) é uma estratégia consolidada no manejo de neoplasias hematológicas. Em pacientes com Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA), sobretudo de alto risco, representa uma alternativa curativa. Todavia, a mortalidade associada ao procedimento reforça a necessidade de investigações sobre fatores preditivos. Embora haja estudos sobre o tema, a maioria é oriunda de países desenvolvidos, cujos contextos socioeconômicos e estruturais diferem da realidade brasileira.

Descrever as causas relacionadas à mortalidade em pacientes pediátricos com LLA submetidos ao TCTH no Brasil, em um estudo retrospectivo multicêntrico, e avaliar a concordância dos achados com dados da literatura.

Estudo de coorte retrospectivo multicêntrico com dados de 5 instituições transplantadoras das regiões sul e sudeste. A amostra incluiu pacientes menores de 18 anos no momento do TCTH e transplantados entre janeiro de 2010 e junho de 2020. Excluiu-se casos com dados clínico-laboratoriais incompletos. Foram analisadas variáveis clínicas e principais desfechos, como sobrevida global e mortalidade não relacionada à recaída. A obtenção dos dados ocorreu mediante revisão de prontuários, registro no RedCap® e análise via softwares SPSS e R.

Foram incluídos 439 pacientes, maioria do sexo masculino (69%) e com LLA B (78,9%). O TCTH não aparentado foi maioria (49,9%), seguido dos aparentados (31,2%) e 18,9% haploidênticos. A medula óssea foi a principal fonte celular (82,6%). A taxa de mortalidade foi de 47%. Nos 100 dias após o TCTH, 52 óbitos foram registrados, dentre os quais 51,9% por sepse e outras infecções, 21,2% por recaída da doença, 15,4% com Doença do Enxerto Contra Hospedeiro (DECH) associada- ou não- a infecções, restando o percentual de 11,5 para demais causas (insuficiência cardíaca, sangramento alveolar e de sistema nervoso central, doença linfoproliferativa pós-transplante). Após 100 dias, identificou-se 156 óbitos, dos quais 76,3% foram devido à recaída da doença, restando menos de 24% associados às outras causas, com preponderância para as infecciosas (14,7%). Dentre os fatores com provável associação às taxas de mortalidade, destaca-se a incidência cumulativa de DECH aguda (DECHa) de 46,1%, com predominância dos graus III‒IV (31,1%).

Os achados deste estudo se alinham à literatura atual quanto ao perfil clínico dos pacientes e infecção como principal causa de óbito. Contudo, observou-se maior gravidade nos casos de DECHa, especialmente nos graus III‒IV, valor superior aos 15,8% descritos por Kato e colegas, o que pode refletir diferenças nos protocolos institucionais, maior uso de sangue periférico como fonte celular e maior proporção de transplantes haploidênticos. A elevada mortalidade por recaída após 100 dias também foi notável ‒ dado superior ao observado por Simione e colegas (43%). Esse achado sugere desafios no controle da doença residual, indicando a necessidade de métodos mais eficazes de prevenção. Tais resultados reforçam a influência de fatores estruturais e clínicos sobre os desfechos e apontam a importância de adaptar condutas à realidade brasileira. A descrição das causas de mortalidade no pós-TCTH, a maior gravidade da DECHa e a alta taxa de recidiva sinalizam a necessidade de revisão dos protocolos de imunossupressão e de estratégias de controle. Estudos prospectivos, com desenho nacional e foco em intervenções direcionadas, são fundamentais para melhorar os desfechos no cenário brasileiro.