A leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) é a neoplasia hematológica mais comum na infância. Apesar dos avanços terapêuticos, casos recidivantes/refratários ainda representam desafio clínico significativo, com prognóstico reservado e poucas opções terapêuticas. Nos últimos anos, a imunoterapia com células T geneticamente modificadas para expressar receptores quiméricos de antígeno (CAR-T cells), especialmente direcionadas contra o antígeno CD19, tem emergido como alternativa promissora. Essa tecnologia vem demonstrando resultados encorajadores quanto às taxas de remissão, sobrevida e controle da doença residual sobretudo em faixas etárias mais vulneráveis.

Este trabalho objetiva revisar e sintetizar as evidências científicas disponíveis sobre a eficácia clínica da terapia com células CAR-T em pacientes pediátricos com LLA-B, com foco na população prevalente e nos principais fatores prognósticos associados aos desfechos terapêuticos.

Foi realizada uma revisão integrativa da literatura acerca da eficácia da terapia com células CAR-T em pacientes pediátricos com LLA-B. A estratégia de busca foi conduzida na base de dados PubMed utilizando os descritores em inglês “immunotherapy”, “CAR-T cell” e “pediatric leukemia”. Aplicaram-se filtros para apenas artigos disponíveis na íntegra, publicados entre 2017 e 2025, redigidos em inglês. Como critérios de inclusão, adotou-se a necessidade dos estudos abordarem eficácia clínica e as taxas de remissão da doença em pacientes pediátricos com idade entre 2 e 5 anos, faixa etária de maior prevalência da LLA-B.

A análise de estudos clínicos sobre pacientes pediátricos com LLA-B recidivante/refratária demonstrou alta eficácia da terapia CAR-T anti-CD19. As taxas de remissão completa variaram entre 83% e 100% (KATO et al., 2025; WANG et al., 2024; MYERS et al., 2025; NCT 03827343), com negativação de doença residual mínima (MRD) em até 96,5% dos casos (WANG et al., 2024). A sobrevida global (OS) em 1 ano foi de até 82% (KATO et al., 2025), e a sobrevida livre de eventos (EFS) variou conforme a carga tumoral — 80% para pacientes com < 5% de blastos e 24% nos com doença avançada (KATO et al., 2025). A toxicidade mais comum foi a síndrome de liberação de citocinas (SRC) presente em até 77% dos pacientes (ELIANA STUDY, 2017), seguida de neurotoxicidade (ICANS), controlada com medidas como dexametasona intratecal precoce (JI et al., 2024). A terapia mostrou-se viável em crianças menores de 3 anos (com peso < 10 kg) com sucesso na produção e infusão do produto em 94% dos casos (ESTUDO MULTINACIONAL, 2023). Fatores como carga tumoral elevada, mutação TP53 e ausência de transplante alogênico pós-CAR-T foram associados a pior prognóstico (ZHANG et al., 2021). Isoformas alternativas de CD19 já presentes no diagnóstico foram identificadas como possíveis mecanismos de resistência, reforçando a necessidade de terapias combinadas ou multialvo (FISCHER et al., 2017; MYERS et al., 2025).