O tratamento da Leucemia Linfoide Crônica melhorou muito nos últimos 10 anos com o advento dos inibidores de BTK e de BCL2. Entretanto, no Sistema Único de Saúde (SUS) e em algumas operadoras de saúde o acesso a essas drogas, seja na primeira linha, ou na recidiva, ainda não é possível. A despeito dos vários estudos mostrando ganho de sobrevida livre de progressão, nem sempre foi possível demonstrar diferença na sobrevida global pela influência de outras linhas e outros fatores neste desfecho.

Nosso objetivo foi evidenciar o impacto na sobrevida dos pacientes com leucemia linfocítica crônica sem acesso às novas terapias.

No presente estudo de vida real, comparamos a sobrevida global dos pacientes com LLC que tiveram acesso às novas drogas, seja inibidores de BCL2, ou de bruton quinase (ibtk), com pacientes sem acesso a essas drogas (terapia padrão SUS), independente da linha de terapia onde as novas drogas foram usadas. Foram incluídos pacientes com diagnóstico de LLC acompanhados pelo Sistema Único de Saúde (SUS) no período de janeiro de 2019 a janeiro de 2024. Analisamos o tempo de sobrevida global de cada paciente, considerando o momento do diagnóstico de leucemia linfoide crônica até a data do evento (óbito por qualquer causa) ou da última avaliação para os pacientes que persistem em tratamento. Usado para programa análise de sobrevida o IBM SPSS. Pacientes com perda de seguimento foram censurados na data da última consulta.

Resultados: A sobrevida global do grupo geral dos 60 pacientes foi de 91 meses (IC 95% 75-107). Um total de 12 (20%) dos pacientes receberam tratamento com inibidor de Bruton kinase (Ibrutinibe e/ou acalabrutinibe) ou inibidor de BCL-2, e os outros 80% receberam esquemas de quimioimunoterapia ou quimioterapia sem anti-CD20, devido a não incorporação no SUS dessas drogas (terapia padrão SUS). Observamos que pacientes de uma mesma instituição, com a mesma patologia quando tem acesso às novas drogas, apresentaram sobrevida média superior (138 meses (IC de 95% de 106 -169m) que os pacientes com quimioimunoterapia (padrão SUS) com sobrevida média de 80 meses (IC de 95% de 63 -96 meses). Com um tempo médio de seguimento de 58 meses, temos 51,5% dos pacientes do grupo total de LLC vivos. Neste período médio de follow up, a porcentagem de pacientes vivos foi superior no grupo das novas drogas 83,3% x 43% na terapia padrão do SUS. Muitos dos pacientes que progrediram necessitaram de internações longas, com custo ainda não medido para o sistema.

A leucemia linfocítica crônica (LLC) passou por uma revolução terapêutica nas últimas décadas, com a introdução de terapias-alvo e imunoterapias que transformaram o prognóstico da doença. O uso de anticorpos anti-CD20 (como rituximabe) e, mais recentemente, inibidores de tirosina quinase de Bruton (BTKi) e inibidores de BCL-2 (venetoclax) são os principais responsáveis por esse avanço.

Conhecer o impacto na redução de sobrevida e entender o custo disso para o sistema de saúde, público ou suplementar, será um passo fundamental para buscar caminhos que aumentem o acesso dos pacientes às novas tecnologias.