A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma desordem hematológica clonal rara, resultante de mutação somática no gene PIGA, levando à deficiência de proteínas reguladoras do complemento, como CD55 e CD59, na superfície das hemácias. Essa alteração promove hemólise intravascular crônica, risco elevado de eventos tromboembólicos e comprometimento multissistêmico. Estima-se uma incidência de 1 a 5 casos por milhão de habitantes, com impacto significativo na qualidade de vida e sobrevida dos pacientes.

Relatar um caso de aplasia medular associada à HPN acompanhada em um hemocentro do Nordeste do Brasil, enfatizando evolução clínica, parâmetros laboratoriais e resposta ao tratamento com eculizumabe.

Estudo observacional e descritivo baseado na análise retrospectiva de prontuário clínico, exames laboratoriais e evolução terapêutica de paciente diagnosticado com HPN e aplasia medular, atendido em 2024. Paciente masculino, 34 anos, diagnóstico confirmado por citometria de fluxo e biópsia de medula óssea. Iniciou eculizumabe em regime de ataque (600 mg IV semanal por 4 semanas) seguido de manutenção (900 mg IV a cada 14 dias). Foram analisados exames antes e após três meses de tratamento. Antes do início do tratamento com eculizumabe, o paciente apresentava hemoglobina de 6,8 g/dL, LDH de 4.161 U/L, plaquetas em 87.000/mm³ e leucócitos em 3.000/mm³. Após três meses de terapia, observou-se elevação da hemoglobina para 8,5 g/dL, redução expressiva do LDH para 620 U/L, aumento das plaquetas para 110.000/mm³ e dos leucócitos para 4.200/mm³, evidenciando melhora laboratorial significativa.

Os achados laboratoriais demonstram resposta favorável ao eculizumabe, com elevação dos níveis de hemoglobina, redução expressiva do LDH e melhora das citopenias. Essa evolução corrobora estudos recentes (2023-2024) que evidenciam a eficácia do bloqueio do complemento na redução da hemólise e prevenção de eventos trombóticos em pacientes com HPN.O diagnóstico precoce e o início oportuno do eculizumabe são determinantes para otimizar o prognóstico em pacientes com HPN. Este caso demonstra que o tratamento contribui para estabilização clínica, melhora laboratorial e potencial redução de complicações.