A hemofilia A é uma coagulopatia cromossômica hereditária causada pela deficiência no Fator VIII e caracterizada por episódios recorrentes de sangramentos potencialmente severos. O tratamento tradicional envolve infusões frequentes de concentrados plasmáticos de Fator VIII. O uso crônico dessa terapia pode levar ao desenvolvimento de inibidores além de possuir um impacto negativo na qualidade de vida dos pacientes. O Emicizumabe, anticorpo monoclonal biespecífico administrado por via subcutânea, surge então como uma alternativa terapêutica.

Avaliar a segurança, eficácia e satisfação dos pacientes com hemofilia A sem inibidores do fator VIII em uso de Emicizumabe.

Foi realizada uma revisão sistemática da literatura nas bases MEDLINE, SciELO e LILACS. Foram incluídos estudos originais que analisaram o uso de Emicizumabe em pacientes sem inibidores, conforme a metodologia PICO definida. A seleção dos artigos e a extração e análise dos dados seguiram os critérios do protocolo PRISMA. Esta revisão foi registrada sob o número CRD4202452880 na plataforma PROSPERO.

Dentre 471 estudos identificados, 27 preencheram os critérios de inclusão e não preencheram os de exclusão. Observou-se redução significativa na sensação de dor, na taxa anual de sangramentos articulares e na taxa anual de sangramentos. O perfil de segurança foi favorável, com eventos adversos leves predominando como reações no local da aplicação. Além disso, a satisfação dos pacientes foi elevada, com melhora da adesão e da qualidade de vida relatada. Além disso, a melhoria na satisfação dos pacientes e a redução das aplicações corroboram para a logística e para a atenuação da carga psicológica associada ao tratamento. Emicizumabe é uma alternativa eficaz e segura para pacientes com hemofilia A sem inibidores, contribuindo para a redução de sangramentos e significativo aumento na satisfação com o tratamento. Estudos futuros devem investigar desfechos de longo prazo e subgrupos específicos. Este trabalho não contou com apoio financeiro.