O romiplostim, análogo do receptor de trombopoetina utilizado no tratamento da púrpura trombocitopênica idiopática (PTI) refratária, estimula megacariopoiese e aumenta a contagem de plaquetas. Os eventos adversos relacionados à medicação incluem fibrose reticulínica da medula óssea, eventos tromboembólicos e produção de anticorpos neutralizantes. Diante da complexidade do tratamento da PTI e do número de diferentes tipos de tratamentos disponíveis, dados de mundo real no cenário do sistema único de saúde (SUS) brasileirofornecem informações que podem ser utilizadas para otimizar a prática clínica e para melhorar o gerenciamento dos recursos.

Descrever os resultados de uma série de pacientes com PTI tratados com romiplostim.

Estudo observacional retrospectivo através da análise dos prontuários digitais de pacientes adultos atendidos no Hospital de Transplantes Euryclides de Jesus Zerbini-Hospital Brigadeiro. Critérios de inclusão: 1) diagnóstico de PTI; 2) histórico de tratamento com romiplostim como terapia de segunda linha (ou linha posterior). A resposta foi definida como contagem de plaquetas sustentada ≥30.000/mm3 (remissão: ≥ 100.000/mm3 e resposta parcial: 30.000-100.000/mm3).

Entre Dezembro de 2012 e Junho de 2021, 7 pacientes receberam romiplostim para tratamento de PTI após recaída ou refratariedade ao corticoide. A maioria era do sexo feminino (85%), com mediana de idade de 59 anos (variação: 25-67). Distribuição dos pacientes quanto ao número de tratamentos anteriores: 1-3 linhas prévias, 3- 4 linhas prévias, 2-5 linhas prévias, 1-7 linhas prévias. Todos receberam romiplostim após um ano do diagnóstico de PTI (fase crônica). A maioria recebeu tratamento associado (57% com corticoide e 43% com corticoide e imunoglobulina). Todos os pacientes atingiram resposta. A mediana de tempo para resposta foi de 5 semanas(variação:1-15). A mediana da dose utilizada para obtenção de resposta foi 2 microgramas/kg(2-10). Todos necessitaram, entretanto, de aumento da dose em um momento posterior. A mediana de tempo de duração da resposta foi de 2,2 anos(1-4,4). Uma paciente apresentou perda de resposta durante o tratamento, uma paciente evoluiu para óbito e os demais seguem em uso da medicação. Em relação aos eventos adversos,01 paciente apresentou tromboembolismo venoso, porém no contexto de internação após atropelamento. Uma paciente (14%) atingiu remissão (após 04 anos de uso) e 6(86%) atingiram resposta parcial. A mediana de seguimento foi de 2,3 anos(1-4,5). Cinco pacientes (71%) apresentaram episódio de sangramento durante o tratamento. O único óbito ocorrido durante a terapia com romiplostim foi relacionado a sepse, com recaída da PTI e hemorragia digestiva. Nenhum paciente perdeu o seguimento.

Em nosso estudo, o romiplostim foi uma boa opção a ser usada em pacientes com histórico de vários tratamentos prévios - todos os pacientes atingiram resposta e uma resposta duradoura, sem incidência significativa de efeitos adversos. Na nossa prática clínica não coletamos biópsia de medula óssea de rotina nesses pacientes para avaliar fibrose reticulínica. Não podemos confirmar que o caso em que houve perda de resposta se deu pela produção de anticorpos neutralizantes, já que não dispomos da pesquisa dos mesmos. Na nossa amostra, não podemos atribuir definitivamente o óbito e a recaída da PTI ao tratamento com romiplostim, visto que tratava-se de uma paciente com várias comorbidades e evento infeccioso grave.