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Vol. 43. Núm. S1.
Páginas S37-S38 (Outubro 2021)
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HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA (HPN): EXPERIÊNCIA DE TRÊS CENTROS DE TRATAMENTO NO ESPÍRITO SANTO (ES)
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SS Marcondesa, GS Sonsima, VHR Carvalhoa, PADSBA Matosa, MP Araujoa, MB Silveirab, ACZ Loureiroc, AB Cazelic, SF Lodic, MDD Santosb
a Hospital Universitário Cassiano Antonio Moraes (HUCAM), Universidade Federal do Espírito Santo (UFES), Vitória, ES, Brasil
b Centro de Hemoterapia e Hematologia do Espírito Santo (HEMOES), Vitória, ES, Brasil
c Hospital Santa Casa de Misericórdia de Vitória, Vitória, ES, Brasil
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Vol. 43. Núm S1
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Introdução

A HPN é um distúrbio genético adquirido raro, estimado em 1-10/milhão/habitantes, na qual as células hematopoiéticas tem redução ou ausência de proteínas glicosilfosfatidilinositol (GPI) na superfície celular. A perda dos inibidores do complemento ligadas ao GPI predispõe à hemólise intravascular crônica e/ou paroxística, à trombose, e/ou disfunção orgânica e medula óssea hipocelular ou displásica. A HPN pode ser classificada em três subtipos: Clássica, Subclínica e associada a outros distúrbios primários de medula óssea. O tratamento é principalmente sintomático, com o uso de terapias farmacológicas e não farmacológicas, com objetivo de reduzir a hemólise, tratar e prevenir episódios tromboembólicos e outras complicações associadas.

Objetivo

Descrever os dados epidemiológicos desta rara doença em três centros de tratamento de referência no ES.

Resultados

Em 2021 estão em acompanhamento 7 pacientes, sendo 71% (5) no hospital universitário, 28% nos outros centros. Dentre estes, 1 paciente no Centro Estadual de Hemoterapia e 1 no Hospital Santa Casa de Vitória. A maioria dos pacientes é do sexo masculino 57% (4) e 43% (3) do sexo feminino. A média de idade ao diagnóstico foi 43 anos, sendo idade mínima 32 e máxima 68 anos. Em relação à classificação desta doença: 57% (4) apresenta HPN clássica e 43% (3) HPN associado a outros diagnósticos, dos quais todos tinham diagnóstico de aplasia de medula óssea. A média do tempo de diagnóstico é de 12 anos, sendo mínimo de 6 e máximo de 22 anos. A hemoglobina média ao diagnóstico foi de 8 g/dL. Quanto às complicações, 14% (1) apresentou trombose, 28% (2) insuficiência renal e 86% (6) precisou de transfusão ao longo do acompanhamento. A maioria dos pacientes apresenta alguma comorbidade, com predomínio de hipertensão arterial 57% (4) e diabetes 28% (2). No que diz respeito ao tratamento 71% receberam corticoide em algum período. Foi indicado Inibidor de C1 (eculizumabe) para todos os pacientes, no entanto, 1 (14%) recusou tratamento e 28% (2) aguarda liberação. 1 paciente (14%) necessitou suspensão deste medicamento devido evento adverso.

Discussão

Nesta coorte além do quadro de anemia hemolítica clássica, foram observadas complicações como trombose e insuficiência renal. A trombose ocorre em cerca de 40% dos pacientes e quadros de insuficiência renal aguda transitórios são associados a crises hemolíticas, podendo evoluir para insuficiência renal crônica. Na literatura até 57% dos casos são associados à aplasia de medula, fato também observado neste estudo. Nenhum paciente apresentava síndrome mielodisplásica, mas esta associação pode ser vista em até 20% dos casos. O eculizumabe é eficaz no tratamento, reduzindo a hemólise, risco de trombose e outras complicações, como hipertensão pulmonar, insuficiência cardíaca e falência renal. Como observado, a adesão a um tratamento endovenoso e potenciais eventos adversos deste medicamento são desafios da prática clínica diária.

Conclusão

HPN é uma doença rara, sendo recomendado acompanhamento em centros de referência. É necessário estar alerta à sua associação com falências medulares e complicações da hemólise crônica. O manejo pode ser desafiador considerando as dificuldades de acesso à medicação, à falta de opções terapêuticas que proporcionam melhor adesão e à falha de resposta ou eventos adversos à primeira linha de inibidores de C1.

O texto completo está disponível em PDF
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Hematology, Transfusion and Cell Therapy
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