A DECH crônica é uma das maiores causas de morbimortalidade tardia relacionada ao TCTH. Uso prolongado de corticoide sistêmico provoca inúmeros efeitos deletérios, principalmente em crianças. Não existe um tratamento de segunda linha de escolha para a doença corticorefratária. A experiência do centro e a disponibilidade das medicações muitas vezes guiam o tratamento, além dos órgãos envolvidos e toxicidade de cada estratégia. O manejo da DECH crônica é difícil e a imunossupressão sistêmica deve ser a mínima possível para controlar a doença até que exista tolerância imunológica entre receptor e doador. Ruxolitinib vem sendo usado como segunda linha em tratamento de DECH aguda, mas a experiência na DECH crônica ainda é limitada.

Avaliar o uso do ruxolitinib em crianças com DECH crônica refratária, como segunda linha de tratamento.

Avaliação prontuários de três crianças com DECH crônica refratária ao tratamento de 1ª linha que utilizaram ruxolitinib como tratamento 2ª linha.

1° paciente: Apresentou DECH crônica moderada de pele e trato gastrointestinal um mês após suspensão da CsA, para tratamento DECH aguda. Foram reiniciados corticoide-ciclosporina, mas manteve diarreia e melena. Foi associado ruxolitinib 2,5 mg VO 12/12h com boa resposta, sendo possível iniciar redução do corticoide. Não houve toxicidade associada ao ruxolitinib. Cinco meses depois, ainda usando ruxolitinib, apresentou reativação da DECH ocular e pneumatose intestinal. Recebeu quatro infusões de células mesenquimais com resolução. Atualmente está sem atividade da DECH, em esquema de redução lenta do corticóide em dias alternados, com boa tolerância. 2° paciente: DECH crônica com envolvimento pele, olho, boca e trato gastrointestinal em vigência de sirolimus, corticoide e entocort, além dos tratamentos tópicos. Associado ruxolitinib 10 mg/dia. Apresentou melhora importante do acometimento da DECH crônica em todos os órgãos, tolerando redução lenta do corticóide. Houve, entretanto, piora da plaquetopenia após o ruxolitinib. 3° paciente: DECH aguda de pele grau 3 em vigência de metilprednisolona 2 mg/kg/dia por doença venoclusiva hepática grave. Também teve farmacodermia grave e PCRs positivos para herpes 6 e 7 nesta época. Evoluiu com DECH crônica liquenóide cutânea e ocular. Iniciou ruxolitinib 5 mg/dia, aumentada para 10 mg/dia após 45 dias por resposta incompleta em pele. Como houve piora da plaquetopenia, também foi associada PUVA 3x/semana, com melhora importante da DECH, permitindo redução do corticoide com boa tolerância.

O ruxolitinib foi bem tolerado, apresentando toxicidade hematológica em dois dos três pacientes avaliados. Houve melhora do quadro da DECH crônica em todos os pacientes, contudo, em um dos pacientes a resposta foi transitória, com piora do quadro quando foi reiniciada a redução do corticoide. Em dois pacientes foi possível iniciar a redução do corticoide após a introdução do ruxolitinib, sem ocorrer recrudescência da DECH.