Aplasia de Medula Óssea (AMO) é uma doença hematológica rara, incidindo 1,6 novos casos por milhão. É caracterizada por pancitopenia e classificada como moderada (quando há menos de 50% da celularidade medular para idade associado a um desses critérios: neutrófilos menor que 1.500 microL, plaquetas menor que 150.000 microL ou reticulócitos menor que 60.000 microL), severa (celuraridade medular menor que 25% para idade associado, ao menos, a dois critérios: neutrófilos menor que 500 microL, plaquetas inferior a 20.000 microL ou reticulócitos menor que 60.000 microL) e muito severa (os critérios da severa acrescido de neutrófilos menor que 200 microL). Buscou-se fazer uma atualização terapêutica em AMO infantil.

Realizou-se uma revisão bibliográfica integrativa com os descritores treatment in aplastic anemia e child no Pubmed, atualizações do UpToDate e do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) 2023. Selecionados 13 artigos do ano de 2012 a 2023.

O tratamento da AMO é variável e dependente da sintomatologia, com suporte hemoterápico para os casos moderados, e a uma primeira-linha curativa, para os severos e muito severos, com o transplante alogênico aparentado de medula óssea (TCTH) e, na ausência de doadores aparentados compatíveis, Imunossupressão (IST) com Antitimoglobulina (ATG), somada a ciclosporina. O Fator estimulante de Colônia de Granulócitos (GCSF) não se mostrou eficaz no esquema imunossupressor inicial, porém é um aliado terapêutico nas infecções, não sendo constatado aumento na incidência de malignização.

Em crianças, a IST tem sobrevida equivalente TCTH, sendo esse último preferível devido menores recidivas e malignização com toxicidade aceitável. Terapêuticas experimentais recém-aprovadas em adultos como eltrombopague, estimulador do receptor da trombopoetina, ainda necessitam de validação em crianças. O eltrombopague é um estimulador do receptor da trombopoetina. conhecida segunda-linha de tratamento da Trombocitopenia Imune Primária, e vêm sendo utilizado associado a IST clássica na AMO em adultos com resultados promissores. Pequenos estudos retrospectivos, alguns ainda discordantes, têm levantado a possibilidade também dos mesmos resultados em crianças, com melhora na sobrevida global, e um leve aumento das transaminases. Há um risco teórico de malignização, não observado na prática até agora. O TCTH haploidêntico vêm apresentando excelentes taxas de sobrevida (até 86%) e uma incidência maior de Doença do Enxerto quando comparado ao alogênico não aparentado, podendo tornar-se uma opção terapêutica para faixa pediátrica.

A AMO é uma doença rara e pode levar à morte nos casos muito severos, caso a terapêutica apropriada não seja instituída. O futuro parece caminhar para adição de novas drogas como eltrombopague nos protocolos de imunossupressão e transplante haploidentico na população pediátrica, porém ainda não se sabe qual dessas duas opções seria a melhor, ou em quais circunstâncias cada uma seria mais promissora.