Objetivo primário foi avaliar a taxa de sobrevida global em pacientes com mieloma múltiplo (MM) tratados no Hospital Universitário de Brasília (HUB) nos últimos 9 anos.

Estudo retrospectivo unicêntrico com pacientes com diagnóstico de novo de MM incluídos consecutivamente de novembro de 2014 a maio de 2024. Foram revisados os prontuários eletrônicos e avaliados dados clínicos (idade, sexo, relacionados ao diagnóstico e prognóstico, regimes, linhas, elegibilidade para transplante, resposta) e calculamos a sobrevida livre de progressão (SLP) (tempo entre o diagnóstico e 2L de tratamento ou óbito) e sobrevida global (SG) (tempo entre o diagnóstico e o último acompanhamento ou óbito).

Um total de 91 pacientes foram incluídos. A mediana de idade foi de 63 anos com 23% > 75 anos, 61% masculino, 59% IgG, 25% IgA e 14% cadeia leve, 62% tinham restrição de cadeia kappa. Apesar de não estar disponível no SUS, 61% realizaram FLC ao diagnóstico (36% relação> 100), 60% apresentavam anemia, 26% hipercalcemia, 30% Cr>2, 79% lesões ósseas, 37% plasmocitoma e 22% mais de 60 % de infiltração medular. Nenhum paciente foi submetido a FISH e 41% não tiveram o ISS calculado por indisponibilidade de B2-microglobulina, mas 20% apresentaram DHL elevada. O estádio clínico era avançado na maioria (82% DS III e 52% ISS III). Devido à idade e comorbidade, 31% não eram elegíveis para ASCT. Os tratamentos de 1ª linha mais utilizados foram CTd (46%), VCd (20%), MPT (15%), VMP (7%), MPT (4%) e VTd (3%). O bortezomibe (BTZ) foi utilizado em primeira linha em 30%. O número mediano de ciclos foi 6 e a duração mediana da 1L foi 13,1 meses. A resposta à 1L foi de 4% CR, 32% VGPR, 48% PR, 3% de doença estável e 14% de progressão da doença. 54% dos pacientes elegíveis foram submetidos a ASCT (77% em 1L), 35% à consolidação e 82% à manutenção após ASCT, preferencialmente com BTZ quinzenal, uma vez que a lenalidomida não foi incorporada ao SUS. A mediana do número de tratamentos de resgate foi 1(0-8). Para todos os pacientes, as medianas de SLP mediana e de SG foram, respectivamente, 57 meses (SLP de 5 anos 43%) e 111,9 meses (SG de 5 anos 71%) (111,9 meses inelegíveis para ASCT e 161,1 meses elegíveis para ASCT, p = 0,9872). Para pacientes elegíveis para transplante, a mediana de SLP foi significativamente maior em pacientes que receberam ASCT (mediana de 68,2 meses vs. 23,8 meses, p < 0,001). O mesmo para pacientes tratados com CTd (mediana 65,9 meses vs. 23,8 meses, p = 0,0002) e houve uma tendência em pacientes tratados com VCd ou VTd antes do ASCT (mediana de SLP não alcançada em 105 meses vs. 14 meses, p = 0,0877). Aos 50 meses, a SLP com MPT e VMP foi de 51% vs 38%. A primeira linha com CTd, VMP, VCd/VTd e VMP resultou em SG em 60 meses de 68%, 75%, 68% e 66%, respectivamente. A SG foi significativamente maior em pacientes que realizaram ASCT após CTd ou VTD/VCd.

O Brasil carece de estatísticas nacionais sobre aspectos epidemiológicos, clínicos e resultados do tratamento do MM. Além disso, o BTZ só foi incorporado ao SUS em 09/2020, até então os pacientes elegíveis para transplante autólogo (TACT) eram tratados com CTd e os inelegíveis com MPT. Estudos demonstram que apesar de maior SLP, o ASCT poderia ser usado no resgate com igual SG, entretanto esse estudo mostra a importância do transplante autólogo assim que possível resultando em ganho de SG no contexto da falta de acesso à lenalidomida.

O ASCT continua sendo um fator importante na melhoria da sobrevida do MM no SUS. Melhores resultados podem ser atribuídos à incorporação do inibidor de proteassoma na indução, resgate e manutenção. Além disso, alguns pacientes tiveram acesso a ensaios clínicos. Isto destaca a importância da incorporação de novos medicamentos na melhoria da sobrevida dos pacientes.