Hemofilia A (HA) é uma doença hereditária rara caracterizada por sangramentos espontâneos devido à deficiência do fator de coagulação VIII (FVIII). A profilaxia é o tratamento recomendado para evitar os sangramentos. Historicamente, ela consistia na infusão regular de FVIII. Nos casos em que o paciente tivesse desenvolvido anticorpos neutralizantes anti-FVIII (inibidores), a profilaxia era feita com agentes de bypass. Em 2018, o emicizumabe foi aprovado no Brasil para profilaxia de pessoas com HA sem (PcHA) ou com inibidores (PcHAi). A avaliação do desempenho de uma nova tecnologia é imprescindível para acrescentar informações sobre efetividade e segurança e, principalmente, para auxiliar no estabelecimento de diretrizes terapêuticas. O Registro Nacional de Pessoas com Hemofilia A em Uso de Emicizumabe no Brasil (Emicizumab Cases, EMCase) é um projeto com o objetivo de fazer um registro nacional para acompanhamento de PcHA/PcHAi em uso de emicizumabe como profilaxia, avaliando aspectos terapêuticos, desfechos clínicos, segurança e custos do tratamento.

Descrever o perfil das primeiras PcHA/PcHAi registradas no Projeto EMCase.

Incluíram-se PcHA/PcHAi em uso de emicizumabe como profilaxia desde janeiro/2020, mediante assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido. A terapia foi totalmente decidida e conduzida pela equipe interdisciplinar do Centro de Tratamento de Hemofilia (CTH) no qual o paciente estava cadastrado. Os dados foram coletados por essa equipe em formulários padronizados. Inicialmente, obtiveram-se os dados equivalentes ao período anterior ao uso do emicizumabe (basal). O projeto foi aprovado pelo Comitê de Ética em Pesquisa da Universidade Federal de Minas Gerais (CAAE 10664919.6.0000.5149) e nos CTHs envolvidos. O estudo está cadastrado no Registro Brasileiro de Ensaios Clínicos (ReBEC). O projeto é financiado pelo Fundo Nacional de Saúde (Ministério da Saúde).

Até agosto/2022, 30 PcHA/PcHAi cadastradas em 8 CTHs foram incluídas. A maioria era do sexo masculino (97%). Dois terços (18/27) tinha HA grave (atividade de FVIII residual < 1% do normal). Dentre as 23/27 (85%) PcHA com inibidor pregresso ou atual, apenas uma nunca havia feito imunotolerância. A modalidade terapêutica mais adotada antes do início do uso de emicizumabe foram as profilaxias secundária/terciária (63%). Ao início do uso de emicizumabe, as PcHA/PcHAi possuíam uma idade mediana (intervalo interquartil, IIQ) de 9 anos (IIQ,5-18). O tempo mediano de uso até a publicação deste resumo foi de 265 dias (IIQ,246-307). Apenas 3/27 (11%) PcHA/PcHAi tinham mais de um ano de uso de emicizumabe.

A maioria das PcHA/PcHAi incluídas no estudo apresentavam HA grave e inibidor anti-FVIII. Antes do início do tratamento com emicizumabe, a modalidade terapêutica prevalente eram as profilaxias secundária/terciária.