Leucemia Mielóide Aguda (LMA) é a leucemia aguda mais comum em adultos, classificada pela Organização Mundial de Saúde em LMA com anormalidades genéticas recorrentes (AGR), com alterações relacionadas à mielodisplasia (SMD), relacionada à terapia (LMAt), não especificada (NOS). A European Leukemia Net 2017 (ELN) estratifica o risco em favorável, intermediário e adverso. O tratamento é realizado com idarrubicina e citarabina (3+7), seguida de manutenção com citarabina ou transplante alogênico de medula óssea. Aos não elegíveis à quimioterapia intensiva, agentes hipometilantes ou baixas doses de citarabina são opções de tratamento.

Descrever as características epidemiológicas, clínicas e laboratoriais, assim como suas implicações prognósticas em pacientes diagnosticados com LMA de 2010 a 2020 em hospital de referência.

Estudo unicêntrico, retrospectivo, de coleta de dados de prontuário eletrônico. Foram excluídos pacientes pediátricos ou com leucemia promielocítica aguda.

Foram avaliados 106 pacientes, sendo excluídos pacientes com diagnóstico externo ao serviço, com número final de 75 pacientes incluídos, com idade mediana de 64 anos (30-91) e predomínio de homens (56%). O sintoma mais comumente relatado foi astenia (40,7%). Em relação à classificação da LMA, foram 45,3% com alterações relacionadas à SMD ou secundária a outras neoplasias mieloides, 32% com AGR (21,3% NPM1 mutado, 4% RUNX1 mutado, 2,7% inv(16), 1,3% t(8;21), 1,3% t(3;3) e 1,3% t(9;11)), 20% NOS, 5,3% com sarcoma mieloide e 2,7% LMAt. Pela classificação de risco molecular do ELN 2017, 61,3% foram classificados como risco adverso, 24% intermediário e 14,6% favorável. Em relação ao tratamento de primeira linha, 61,3% realizaram esquema de indução com 3+7 e 30,8% receberam hipometilantes (decitabina [17,3%], azacitidina [5,5%] e em combinação com venetoclax [8%]). Transplante de medula óssea (TMO) foi realizado em 64% dos pacientes, sendo alogênico em 90% dos casos. Considerando risco do ELN, TMO foi realizado em 63% de risco favorável, 88% dos pacientes de risco intermediário e 54% dos pacientes de risco adverso. Cerca de 56,2% dos pacientes apresentavam doença residual mínima negativa no momento do transplante. Após uma mediana de seguimento de 29 meses, a mediana de sobrevida global (SG) foi de 83 meses (IC 95% 21,6-NA), e com uma SG estimada em 3 anos de 57,4% (IC 95% 45,6-77,2%). Pacientes com risco genético molecular adverso tiveram SG inferior, estimada em 3 anos em 28,4% (IC 95% 13,8-58,3%), comparado com risco intermediário (92%) e risco favorável (90,9%), com p-valor 0,000006 pelo teste de log-rank.

Comparando com dados de literatura, nosso centro apresenta menor frequência de pacientes com risco favorável pelo ELN 2017 e uma maior frequência de pacientes de risco adverso. Apesar destes resultados, a SG em 3 anos foi de 57%, posivelmente devido a alta taxa de realização de TMO em nosso serviço, comparável ao que encontramos em centros internacionais. Não foi observada diferença de SG entre pacientes de risco favorável e intermediário.

Nessa série unicêntrica de pacientes com LMA no Brasil em centro de referência de saúde privada, encontramos elevada frequência de pacientes com risco adverso pelo ELN 2017. Estratificação de risco genético molecular e realização de transplante alogênico de medula óssea são chaves para o controle e tratamento adequado desta doença.