A doença falciforme (DF) representa a hemoglobinopatia hereditária mais comum no mundo, sendo o transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) a única terapia curativa até o momento. Não obstante, o sucesso desse procedimento apresenta alguns entraves, como a disponibilidade de um doador com antígeno leucocitário humano compatível, além de fatores socioculturais e econômicos.

Revisar na literatura fatores associados a melhores desfechos pós-TCTH em pacientes falcêmicos pediátricos.

Foi realizada uma revisão integrativa da literatura nas bases de dados Pubmed e BVS para artigos publicados entre 2016 e 2021 utilizando-se os descritores “Hematopoietic Stem Cell Transplantation”, “Anemia, Sickle Cell”e o operador booleano AND. Os critérios de elegibilidade instituídos foram: estudos publicados em inglês no período mencionado, de caráter experimental, transversal ou longitudinal. Por sua vez, foram adotados como critérios de exclusão: artigos que não dispunham de texto na íntegra, que não possuíam relação com o tema abordado, estudos de revisão e estudos duplicados. Dentre os 277 artigos encontrados, apenas 9 foram incluídos.

Nesta revisão, observou-se que, a despeito das complicações que podem ocorrer após o TCTH, como doença do enxerto contra hospedeiro, rejeição do enxerto, deficiências no crescimento, disfunção gonadal, infertilidade e infecções, a convivência com a DF acarreta baixa qualidade e expectativa de vida, fazendo do transplante uma alternativa vantajosa ao indivíduo. Foram apontados como aspectos associados a maior sobrevida livre de doença pós-TCTH, com taxa superior a 90%, a realização do procedimento em pacientes jovens com baixa morbidade, a presença de doador irmão com HLA idêntico e o uso da medula óssea como fonte. Comparativamente a pacientes adultos com DF, a realização do TCTH em crianças e adolescentes tem implicado em mudanças significativas na taxa de mortalidade nos últimos anos, a qual, atualmente, é estimada em 0,5:100.000 pessoas. No quesito idade do receptor, foi encontrada relação com a velocidade de crescimento linear após o regime de condicionamento mielobástico do TCTH, de modo que pré-púberes apresentaram redução de velocidade, enquanto crianças, sobretudo pré-escolares, pareceram não ser afetadas. Ademais, os melhores desfechos pós-TCTH em crianças com idade menor ou igual a 5 anos deveram-se ao fato delas estarem sujeitas a menores danos aos órgãos causados pela DF, menor número de transfusões realizadas e maior tolerância ao condicionamento da medula para receber o transplante que pacientes mais velhos. Por fim, os estudos destacam a importância de comportamentos de autocuidado para o sucesso do procedimento, sendo apontada, por alguns deles, a necessidade de um processo de avaliação psicossocial, que prepare o paciente e seus familiares para as metas esperadas pós-TCTH, minimizando futuras complicações e contribuindo para melhores resultados.

O TCTH constitui uma opção de tratamento eletivo e curativo para pacientes pediátricos com DF severa, o qual, preferencialmente deve ser realizado em crianças em idade pré-escolar para serem obtidos melhores desfechos. Apesar dos riscos associados à sua realização, o TCTH possibilita maior sobrevida e diminui a chance de ocorrência de danos orgânicos e sistêmicos provocados pela DF.