Introdução: A Síndrome Mielodisplásica (SMD) corresponde à um grupo de doenças clonais das células tronco hematopoéticas (HSC) clinicamente caracterizadas por citopenias, hematopoese displásica e risco de progressão para leucemia mieloide aguda (LMA). A SMD del(5q-) é determinada por anemia macrocítica, hipoplasia eritróide e megacariócitos hipolobulados. Comumente, apresenta reposta eficaz à lenalidomida que atua inibindo seletivamente o clone hematopoiético mutado. Objetivos: Relatar redução da necessidade de suporte transfusional com uso do fármaco lenalidomida em paciente com SMD del(5q) isolada. Relato de caso: Idoso, 78 anos, iniciou quadro de astenia, fraqueza, tontura, palidez e inapetência. Realizou hemograma que evidenciou Hb: 5,6 VCM: 114 HCM: 33 RDW: 24 leucograma e plaquetas normais, ácido úrico 8,0 e demais exames, para investigação de causas secundárias de anemia, normais. Recebeu três concentrados de hemácias e, após uma semana, repetiu o hemograma que mostrou Hb: 5,6 VCM: 99 HCM: 33 RDW: 22. Na endoscopia não havia sinais de sangramento ativo, apesar de pesquisa de sangue oculto positiva e achado de doença diverticular colônica em conoloscopia. Ultrassonografia de abdome com baço e fígado normais; função tireoidiana e hepática normal; perfil do ferro elevado. Necessitava de suporte transfusional a cada quinze dias com 2 concentrados de hemácias, foi encaminhado para a hematologia pelo quadro de anemia. Aspirado de medula óssea evidenciando hipercelularidade para idade e alterações displásicas em mais de 10% da série eritrocítica, granulocítica e megacariocítica. Biópsia de medula óssea compatível com alterações displásicas. O cariótipo mostrou deleção 5q. Finalizado o diagnóstico, abriu o tratamento com lenalidomida 5 mg/dia (dose corrigida para o clearence de creatinina 48 mL/min). Evoluiu com piora por leucopenia e plaquetopenia farmacoinduzidos, chegando a 32.000 plaquetas e leucócitos a valores de 1.200, sendo necessário a suspensão temporária da medicação em algumas ocasiões e ajuste de dose. Após o quarto mês de tratamento, houve melhora do hemograma e redução da necessidade de transfusões, estas postergadas para cada dois meses. Segue em acomapanhemto ambulatorial, em uso do derivado da talidomida, em boa performance status. Discussão: Além de estabelecer um diagnóstico primário de SMD, a avaliação da medula óssea é essencial para classificar a doença, fornecendo informações críticas na estratificação de risco; o cariótipo possui valor prognóstico com impacto na abordagem terapêutica. A del5q possui associação com um fenótipo e biologia específico da doença com resposta a terapia específica (lenalidomida) e prognóstico favorável. O mecanismo de ação da droga induz apoptose seletiva das HSC 5q-. No caso apresentado, a redução da necessidade de transporte transfusional vem, de acordo com a literatura, confirmando sua ação no melhor prognóstico.
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